Jasper Therapeutics, Inc. kondigt bijkomende positieve Fase 1b/2a gegevens aan over briquilimab als een conditionerend middel bij de behandeling van Fanconi Anemie (FA). De gegevens werden gepresenteerd op het 2024 Stanford Medicine Center for Definitive and Curative Medicine Symposium op 13 maart 2024 in Palo Alto, Californië. De lopende, door onderzoekers geïnitieerde klinische studie van Fase 1b/2a evalueert een conditioneringsbehandeling met intraveneus briquilimab als mogelijke behandeling voor FA-patiënten met beenmergfalen.

Gegevens van het onderzoek tonen aan dat briquilimab-infusie een veelbelovend veiligheidsprofiel heeft en goed verdragen lijkt te worden bij patiënten met FA, waarbij alle zes behandelde patiënten een volledige donorgraftment en volledig herstel van het bloedbeeld bereikten. Behandeling kan bestaan uit bloedtransfusies of medicijnen om meer rode bloedcellen aan te maken, maar een hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) is momenteel de enige behandeling. Over de Fase 1/2 klinische studie (NCT04784052) De door Stanford gesponsorde, door onderzoekers geïnitieerde Fase 1/2 studie is een open-label klinische studie waarin briquilimab wordt geëvalueerd als mogelijke behandeling voor FA-patiënten met beenmergfalen (BMF) die een allogene transplantatie nodig hebben.

Door gebruik te maken van briquilimab, elimineert de behandeling de noodzaak voor busulfanchemotherapie of totale lichaamsbestraling. De primaire resultaten zijn veiligheid, werkzaamheid en engraftment-succes.