Jasper Therapeutics, Inc. kondigde positieve eindresultaten aan van de Fase 1 studie van briquilimab in combinatie met fludarabine en lage-dosis bestraling (Flu/TBI) conditionering bij oudere volwassenen met acute myeloïde leukemie (AML) in complete remissie (CR) of myelodysplastische syndromen (MDS) die een allogene hematopoëtische celtransplantatie (HCT) ondergaan. De resultaten werden gepresenteerd door Dr. Arpita Gandhi, M.D., M.S., assistent-professor geneeskunde in de divisie hematologie/medische oncologie aan de Oregon Health & Science University School of Medicine tijdens een mondelinge sessie op de America Society of Hematology (ASH) 2023 Annual Meeting & Exposition, die van 9-12 december 2023 in San Diego, CA en virtueel wordt gehouden. Aan het onderzoek namen 32 volwassen patiënten (62 tot 79 jaar) deel met AML in CR (n=13), MDS (n=16) of AML niet in CR (n=3).

Na een infusie met briquilimab van 0,6 mg/kg werden serumspiegels bepaald om de start van de griep te bepalen bij 30 mg/m 2/dag op transplantatiedag (TD) -4, -3, -2, en TBI 2-3 Gy op TD0. Perifere bloedtransplantaten werden op TD0 toegediend (10-14 dagen na briquilimab). Primaire eindpunten waren veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van briquilimab, en secundaire eindpunten waren engraftment, chimerisme, opheffing van meetbare restziekte (MRD), acute graft-versus-host-ziekte (GVHD), chronische GVHD, non-relapse mortaliteit (NRM), regressievrije overleving (RFS) en algehele overleving (OS) na 1 jaar.

De resultaten van het onderzoek toonden aan dat een regime van briquilimab plus Flu/TBI leidde tot een succesvolle enting van stamcellen uit donorbloed zonder de geassocieerde toxiciteit op korte en lange termijn die gepaard gaat met op busulfan gebaseerde regimes die vaak gebruikt worden bij transplantatie van donor- of gen-gecorrigeerde cellen, en leidde tot een veelbelovende vroege opheffing van de minimale restziekte. Bovendien resulteerde de dosering van briquilimab in voorspelbare farmacokinetiek en was infusie van donorcellen 9-14 dagen na toediening mogelijk, en alle patiënten die entten bereikten neutrofielenherstel vóór TD +26.