Intercept Pharmaceuticals, Inc. kondigde een belangrijke publicatie aan in Gastroenterology waaruit blijkt dat mensen die OCA kregen voor primaire biliaire cholangitis (PBC) in een klinische proefsetting een grotere transplantatievrije overleving hadden dan patiënten met PBC geselecteerd uit “real-world” patiëntenregisters die geen OCA kregen. De belangrijkste bevindingen zijn: Patiënten behandeld met OCA hadden een ongeveer 70 procent lager relatief risico op overlijden of levertransplantatie dan de controlepatiënten op elk moment tijdens de follow-up; De primaire uitkomst van de tijd tot het eerste optreden van leverfalen of overlijden was statistisch significant, in het voordeel van OCA-behandeling in POISE vergeleken met patiënten uit “real-world” databases; Er was een statistisch significante en klinisch betekenisvolle vermindering van overlijden, levertransplantatie en leverdecompensatie bij OCA-behandelde patiënten vergeleken met vergelijkbare onbehandelde patiënten. Dit onderzoek vergeleek patiënten met PBC die tot zes jaar OCA kregen in het fase 3 POISE-onderzoek en de open-label uitbreiding daarvan (n=209) met externe controles die afkomstig waren uit twee grote, academisch geleide patiëntenregisters.

Externe controles voldeden aan de POISE toelatingscriteria, maar werden niet behandeld met OCA. Behandeling met ursodeoxycholzuur (UDCA) was toegestaan. Het primaire eindpunt van dit onderzoek was de tijd tot het eerste optreden van levertransplantatie of overlijden.

Tijdens de zesjarige follow-up waren er vijf sterfgevallen/levertransplantaties bij 209 proefpersonen in het POISE-onderzoek, 135 bij 1.381 patiënten in de Global PBC-controle en 281 bij 2.135 patiënten in de UK-PBC-controle. Voorlopige resultaten van deze analyse werden voor het eerst gepresenteerd op de jaarvergadering van 2021 van de American Association for the Study of Liver Diseases (AASLD). Gegevensbronnen voor deze studie: Het Global PBC-register omvatte tijdens de studieperiode 6.484 patiënten met PBC uit acht landen in Europa en Noord-Amerika die niet werden behandeld met OCA.

Hiervan voldeden er 1.381 aan de toelatingscriteria voor dit onderzoek. Het UK-PBC-register omvatte meer dan 6.900 patiënten met PBC uit het VK tijdens de onderzoeksperiode die niet werden behandeld met OCA. Hiervan voldeden er 2.135 aan de toelatingscriteria voor dit onderzoek.

De POISE-studie onderzocht de veiligheid en werkzaamheid van een eenmaal daagse behandeling met Ocaliva bij PBC-patiënten met een ontoereikende therapeutische respons op, of die geen ursodeoxycholzuur (UDCA) konden verdragen. Er waren 217 patiënten gerandomiseerd naar een van de drie groepen in het onderzoek: placebo, OCA 10 mg, of OCA 5 mg gedurende zes maanden getitreerd tot 10 mg op basis van klinische respons. Zeven proefpersonen namen niet deel aan de open-label uitbreiding en werden niet opgenomen in het huidige onderzoek.

Patiënten die de dubbelblinde fase voltooiden, hadden de optie om verder te gaan in een open-label-uitbreidingsfase (OLE) voor maximaal vijf extra jaren, waarin alle patiënten werden behandeld met 5-10 mg OCA eenmaal daags. Van de 198 patiënten die de dubbelblinde fase voltooiden, ging meer dan 95% verder in de veiligheidsuitbreidingsfase op lange termijn van het onderzoek.