Horizon Therapeutics plc kondigt positieve topline resultaten aan van haar gerandomiseerde, dubbel gemaskeerde, placebo-gecontroleerde Fase 3 klinische studie waarin TEPEZZA wordt geëvalueerd voor de behandeling van TED bij Japanse patiënten met hogere niveaus van ziekteactiviteit, zoals gemeten door de klinische activiteitsscore (CAS). TED is een ernstige, progressieve, invaliderende en mogelijk gezichtsbedreigende zeldzame auto-immuunziekte die proptose (uitpuilen van het oog), diplopie (dubbelzien), oogpijn, roodheid en zwelling kan veroorzaken. Topline gegevens toonden aan dat aan het primaire eindpunt werd voldaan.

Op week 24 had 89% van de patiënten die met TEPEZZA werden behandeld een klinisch significante verbetering van de proptose (=2 mm) vergeleken met placebo (11%) (p < 0,0001). Het veiligheidsprofiel is consistent met wat werd waargenomen in eerdere klinische studies met TEPEZZA. Aanvullende gegevens van de studie zullen worden gepresenteerd op een medisch congres en gepubliceerd in een peer-reviewed medisch tijdschrift.

In Japan is een tweede fase 3-klinische studie aan de gang waarin TEPEZZA wordt geëvalueerd voor de behandeling van volwassenen met chronische TED en laag CAS. Deze studie omvat patiënten met een initiële diagnose van TED tussen twee tot 10 jaar voorafgaand aan de studie en lage niveaus van ziekteactiviteit. TEPEZZA werd in januari 2020 door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) goedgekeurd als het eerste en enige geneesmiddel voor TED.

TEPEZZA is niet goedgekeurd voor commercieel gebruik in Japan. Er zijn geen geneesmiddelen goedgekeurd voor de behandeling van TED in Japan. De OPTIC-J studie is een gerandomiseerde, dubbel gemaskeerde, placebo-gecontroleerde, parallelle groep, multicenter studie die de werkzaamheid, verdraagbaarheid en veiligheid van TEPEZZA evalueert bij de behandeling van patiënten met matige tot ernstige actieve TED in Japan.

De onderzoeksmethodologie is gebaseerd op de OPTIC Fase 3 studie uitgevoerd in de Verenigde Staten en Europa. Volwassen deelnemers die voldeden aan de toelatingscriteria werden gerandomiseerd in een verhouding van 1:1 om TEPEZZA (n=27) of placebo (n=27) eenmaal per drie weken te ontvangen voor in totaal acht infusies (10 mg/kg voor de eerste infusie en 20 mg/kg voor de resterende zeven infusies). Alle patiënten werden gedoseerd zoals gerandomiseerd en alle patiënten voltooiden de beoordeling van week 24.

Het primaire werkzaamheidseindpunt is proptoserespons op week 24, gemeten als het percentage deelnemers met ten minste 2 mm vermindering van de proptose ten opzichte van de uitgangswaarde in het studieoog, zonder verslechtering in het andere oog (=2 mm toename). Deelnemers aan de studie die de behandelingsperiode voltooien en op week 24 geen proptose hebben, kunnen ervoor kiezen om deel te nemen aan een open-label verlengingsperiode om acht extra infusies TEPEZZA te ontvangen. Het onderzoek is opgezet in overleg met Japanacos Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA).