Horizon Therapeutics plc kondigt de voltooiing aan van de registratie van fase 3 klinische studie (Optic-J) in Japan voor de evaluatie van Tepezza® voor de behandeling van actieve schildklieroogaandoeningen.

Horizon Therapeutics plc kondigde aan dat het de inschrijving heeft voltooid van zijn klinische studie van fase 3 (OPTIC-J) in Japan, waarin TEPEZZA wordt geëvalueerd voor de behandeling van actieve schildklieroogziekte (TED). TED is een ernstige, progressieve en mogelijk gezichtsbedreigende zeldzame auto-immuunziekte die proptose (uitpuilen van de ogen), diplopie (dubbelzien), oogpijn, roodheid en zwelling kan veroorzaken.1 TEPEZZA werd in januari 2020 door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) goedgekeurd als het eerste en enige geneesmiddel voor TED. TEPEZZA is niet goedgekeurd voor commercieel gebruik in Japan.

Er zijn geen andere geneesmiddelen goedgekeurd voor de behandeling van actieve TED in Japan. De OPTIC-J studie is een gerandomiseerde, dubbel gemaskeerde, placebo-gecontroleerde, parallelle groep, multicenter studie die de werkzaamheid, verdraagbaarheid en veiligheid van TEPEZZA evalueert bij de behandeling van patiënten met matige tot ernstige actieve TED in Japan. De onderzoeksmethodologie is gebaseerd op de OPTIC [1] fase 3 studie uitgevoerd in de Verenigde Staten en Europa.

Volwassen deelnemers die voldeden aan de toelatingscriteria werden gerandomiseerd in een 1:1 verhouding om TEPEZZA of placebo te ontvangen eenmaal per drie weken voor een totaal van acht infusies (10 mg/kg voor de eerste infusie en 20 mg/kg voor de overige zeven infusies). Het primaire effectiviteitseindpunt is proptoserespons op week 24, gemeten aan de hand van het percentage deelnemers met ten minste 2 mm vermindering van de proptose ten opzichte van de uitgangswaarde in het studieoog, zonder verslechtering in het andere oog (= 2 mm toename). Deelnemers aan de studie die de behandelingsperiode voltooien en op week 24 geen proptose hebben, kunnen kiezen voor een open-label verlengingsperiode om acht extra infusies TEPEZZA te ontvangen.

Het onderzoek is opgezet in overleg met het Japanse Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA). Meer informatie over de studie, waaronder de toelatingscriteria, is beschikbaar op de Japan Registry of Clinical Trials website (trial ID nummer jRCT2031210453).