Horizon Therapeutics plc kondigde nieuwe bevindingen aan van een post hoc analyse van de N-MOmentum Fase 3 pivotale proef met UPLIZNA, die de werkzaamheid van het geneesmiddel bij Europeanen die leven met NMOSD ondersteunen. Deze gegevens worden gepresenteerd tijdens het 8eCongres van de European Academy of Neurology (EAN), 25-28 juni in Wenen. UPLIZNA kreeg op 25 april 2022 toestemming van de Europese Commissie (EC) om op de markt gebracht te worden en is de eerste en enige gerichte CD19+ B-celafbrekende monotherapie waarvan bewezen is dat zij aanvallen vermindert bij volwassen patiënten met NMOSD die anti-aquaporine-4 immunoglobuline G seropositief (AQP4-IgG+) zijn.

Deze post hoc analyse vergeleek het aantal aanvallen, de invaliditeitsgerelateerde uitkomsten en de veiligheid bij 50 deelnemers aan de proef uit de Europese Unie (EU) (waaronder deelnemers uit Bulgarije, Tsjechië, Estland, Duitsland, Hongarije en Polen) met 163 deelnemers van buiten de EU. Deelnemers uit de EU die met UPLIZNA werden behandeld, kregen minder aanvallen (12,5%) dan deelnemers die met placebo werden behandeld (30%), en deelden vergelijkbare resultaten met niet-EU-deelnemers die UPLIZNA (10,7%) of placebo (45,2%) kregen. Er werden geen significante verschillen in verslechtering van de Expanded Disability Status Scale (EDSS) gevonden tussen deelnemers in de EU (15%) tegenover niet-EU-deelnemers (14,9%).

Er werden minder NMOSD-gerelateerde ziekenhuisopnames gemeld bij degenen die UPLIZNA kregen in vergelijking met degenen die met placebo werden behandeld (gemiddeld, EU: 1,0 vs 2,0; niet-EU: 1,0 vs 1,33). NMOSD is een samenvattende term voor neuromyelitis optica (NMO) en verwante syndromen. NMOSD is een zeldzame, ernstige, recidiverende, neuro-inflammatoire auto-immuunziekte die de oogzenuw, het ruggenmerg, de hersenen en de hersenstam aantast.

Ongeveer 80% van alle patiënten met NMOSD testen positief op anti-AQP4-antilichamen. AQP4-IgG bindt zich hoofdzakelijk aan astrocyten in het centrale zenuwstelsel en brengt een escalerende immuunreactie op gang die leidt tot laesievorming en astrocytendood.