Harmony Biosciences Holdings, Inc. heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) een prioriteitsbeoordeling heeft toegekend aan haar supplemental new drug application (sNDA) voor WAKIX® (pitolisant) tabletten voor de behandeling van overmatige slaperigheid overdag (EDS) of kataplexie bij pediatrische patiënten van 6 jaar en ouder met narcolepsie. De FDA heeft de Prescription Drug User Fee Act (PDUFA), of beoogde actiedatum, vastgesteld op 21 juni 2024. De FDA heeft de sNDA geaccepteerd en een prioriteitsbeoordeling toegekend op basis van een Fase 3 multicenter, gerandomiseerd, placebogecontroleerd onderzoek uitgevoerd door Bioprojet dat de veiligheid en werkzaamheid van pitolisant evalueerde bij pediatrische patiënten van 6 tot < 18 jaar met narcolepsie met of zonder kataplexie.

Op basis van de resultaten van deze studie kreeg Bioprojet vorig jaar goedkeuring van het Europees Geneesmiddelenbureau voor de uitbreiding van de indicatie voor pitolisant naar de behandeling van narcolepsie bij kinderen van 6 jaar en ouder, met of zonder kataplexie.