Harmony Biosciences Holdings, Inc. is gestart met haar wereldwijde Fase 3-studie, de TEMPO-studie, om de veiligheid en werkzaamheid van pitolisant te evalueren als behandeling voor overmatige slaperigheid overdag (EDS) en gedragssymptomen bij patiënten van zes jaar en ouder met het Prader-Willi-syndroom (PWS). De start van de TEMPO-studie volgt op een succesvolle End-of-Phase 2-bijeenkomst met de Amerikaanse Food & Drug Administration (FDA) en hun recente beslissing om een Orphan Drug Designation (ODD) toe te kennen voor pitolisant bij PWS. ODD stimuleert de vooruitgang van veelbelovende therapieën voor zeldzame ziekten door het verstrekken van belastingkredieten voor klinische ontwikkeling, vrijstellingen voor gebruikersvergoedingen en zeven jaar marktexclusiviteit na goedkeuring van het geneesmiddel.

Ongeveer 15.000 ? 20.000 mensen in de VS leven met PWS, waarvan de meerderheid gedragssymptomen heeft en meer dan de helft EDS. Er is momenteel geen door de FDA goedgekeurde behandeling voor EDS in deze patiëntenpopulatie.

Pitolisant wordt in de VS op de markt gebracht als WAKIX® en is door de FDA goedgekeurd voor de behandeling van EDS of kataplexie bij volwassen patiënten met narcolepsie. Pitolisant is niet goedgekeurd voor gebruik bij patiënten met PWS en wordt momenteel geëvalueerd als onderzoeksmiddel bij deze patiëntenpopulatie.