Gracell Biotechnologies Inc. presenteerde opvolgingsgegevens op langere termijn van een lopend Fase 1 investigator-initiated onderzoek (IIT) waarin GC012F, een CD19 en B-cel maturatie antigeen (BCMA) dubbel-gerichte autologe CAR-T therapeutische kandidaat, wordt geëvalueerd als eerstelijns behandeling voor patiënten met transplantatiegeschikt, hoog-risico, nieuw gediagnosticeerd multipel myeloom (NDMM). Het abstract (P-136) werd als poster gepresenteerd tijdens de 20e jaarlijkse bijeenkomst van de International Myeloma Society (IMS) in Athene, Griekenland. GC012F toonde een 100% overall response rate (ORR) en een 100% MRD- sCR rate onder 19 voor transplantatie in aanmerking komende NDMM-patiënten met een hoog risico vanaf de afsluitdatum van de gegevens op 1 augustus 2023.

De gegevens omvatten follow-up op langere termijn van de eerste 16 patiënten, voor wie vroege resultaten werden gepresenteerd op de jaarlijkse bijeenkomst van de American Society for Hematology (ASH) in 2022, plus drie extra patiënten die werden ingeschreven en behandeld. De gegevens toonden ook aan dat GC012F goed werd verdragen en dat er geen nieuwe veiligheidssignalen werden waargenomen bij deze eerstelijnstoepassing van CAR-T-therapie. In de lopende single-arm, open label, Fase 1 IIT, werden patiënten met NDMM ingeschreven en behandeld met GC012F op drie dosisniveaus.

Alle patiënten hadden één of meer hoogrisicokenmerken, waarvan 89% geclassificeerd was als stadium II of III op basis van het Revised International Staging System (R-ISS) en 63% extramedullair plasmacytoom had. Vanaf de data cutoff datum van 1 augustus 2023, met een mediane follow-up van 15,3 maanden (range: 3,1-24,5 maanden), bereikten de 19 evalueerbare patiënten sterke responspercentages na GC012F infusie: 100% (19/19) ORR; 100% (19/19) sCR; 100% (19/19) van de patiënten bereikten minimale residuele ziekte (MRD) negativiteit, beoordeeld door Euroflow met een gevoeligheid van 10-6; De mediane duur van respons (DOR) werd niet bereikt. GC012F bleef een gunstig veiligheidsprofiel vertonen in de langere-termijn follow-up zonder nieuwe veiligheidsbevindingen: Alleen laaggradig cytokinevrijgavesyndroom (CRS) werd gerapporteerd; onder de zes patiënten met graad 1 of 2 CRS waren de meeste gevallen graad 1 (5/19, 26%) met slechts één geval van graad 2 (1/19, 5%); er trad geen graad 1 of 2 CRS op in de resterende 68% (13/19) van de patiënten; er trad geen graad 1 of 2 immuuneffectorcelgeassocieerde toxiciteit (ICANS) op.