GenSight Biologics heeft een update gegeven over het wetenschappelijk advies dat het heeft ontvangen van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) met betrekking tot het ontwerp van een nieuwe Fase III studie voor LUMEVOQ, de gentherapie van het bedrijf voor LHON veroorzaakt door een gemuteerd ND4 mitochondriaal gen. De nieuwe studie, die RECOVER zal heten, zal een gerandomiseerde gecontroleerde studie zijn met een tweearmig ontwerp: een schijncontrole-arm, waarin een schijnprocedure een injectie in elk oog nabootst, maar er wordt geen substantie in het oog geïnjecteerd, en een behandelingsarm, waarin proefpersonen bilaterale intravitreale injecties met LUMEVOQ (ook bekend als GS010) zullen krijgen. De voorgestelde studieopzet bevat ook een open-labelbepaling, waarbij proefpersonen in de sham-arm in aanmerking komen voor bilaterale injectie met LUMEVOQ als aan het primaire eindpunt wordt voldaan.

Het Geneesmiddelenbureau gaf verder advies over geplande statistische analyses en adviseerde over onderwerpen die het bedrijf in overweging zal nemen bij het verfijnen en afronden van de onderzoeksopzet. De RECOVER studie is ontworpen om de vragen te beantwoorden die door het Committee for Advanced Therapies (CAT) van de EMA werden gesteld bij de beoordeling van de MAA die in 2020 werd ingediend. Het bedrijf besloot het dossier in april 2023 terug te trekken om de zorgen van het agentschap uitgebreider te kunnen bespreken.

RECOVER zal met de werving kunnen beginnen zodra het ontwerp is afgerond, het product is vervaardigd en vrijgegeven voor menselijk gebruik, en goedkeuring is verkregen van lokale bevoegde instanties en ethische commissies. GenSight verwacht het onderzoek in het tweede kwartaal van 2024 te starten en het in het tweede kwartaal van 2026 afgerond te hebben. GenSight is ook van plan om belangrijke aspecten van het ontwerp van RECOVER te delen met andere regelgevende instanties, zoals de Britse Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) en de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA).

Een eerste bespreking met de MHRA is gepland voor november 2023. Het bedrijf is van plan om in de komende maanden in gesprek te gaan met de FDA, zodat de resultaten van RECOVER door alle belangrijke regelgevende instanties geaccepteerd zullen worden.