GenSight Biologics S.A. kondigt aan dat een voorlopige bepaling van de titer van het viraal genoom (vg) aangeeft dat een tweede batch van Drug Substance (DS) voor LUMEVOQ®, de gentherapie van het bedrijf voor Leber Hereditary Optic Neuropathy (LHON), in overeenstemming met de Good Manufacturing Practice (GMP)-normen met succes geproduceerd is. Het is bekend dat de test, hoewel deze voorlopig is, een voorspellende waarde heeft voor het uiteindelijke resultaat in het onafhankelijke laboratorium dat wordt gebruikt voor de officiële vrijgavetest. Omdat de batch werd geproduceerd volgens GMP fabricageprotocollen, wat de vereiste standaarden zijn voor commerciële batches, kan de gentherapie van de geneesmiddelsubstantie van deze batch in aanmerking komen voor gebruik bij patiënten nadat deze alle kwaliteitscontroletesten heeft doorstaan en in afwachting van besprekingen met regelgevende instanties.

Er zijn voorbereidingen aan de gang voor de derde GMP batch van de campagne die het bedrijf gepland heeft. Net als bij de twee batches die tot nu toe met succes zijn geproduceerd en die allemaal buiten de context van een validatiecampagne1 vielen, zal de derde batch meer procesgegevens genereren voor een toekomstige indiening van een aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen (MAA), meer ervaring met het productieproces opleveren voor de operationele teams en helpen te voldoen aan de onmiddellijke eis om producten te leveren voor de nieuwe RECOVER klinische studie en voor de mogelijke hervatting van een programma voor vroege toegang voor patiënten in het begin van het tweede kwartaal van 2024. GenSight Biologics zal de komende dagen verder communiceren wanneer de vg-titerresultaten door het onafhankelijke laboratorium worden bevestigd.

Na deze bevestiging zou het bedrijf in aanmerking komen om de tweede tranche van 4 miljoen euro op te nemen uit de overbruggingsfinanciering die in augustus 2023 werd ondertekend met Sofinnova Partners, Invus en UPMC Enterprises. De cash runway zou worden verlengd tot medio december 2023 met de opname van de tweede tranche van de overbruggingsfinanciering voor een bedrag van 4 miljoen euro. Na de opname van de tweede tranche moet GenSight Biologics op zoek naar andere bronnen van schuldfinanciering, andere niet-verwaterende financiering of aandelenfinanciering na die datum om de behoefte aan werkkapitaal aan te vullen en de bedrijfskosten te financieren tot de hervatting van het programma voor vroegtijdige toegang in Frankrijk (Autorisation d?Accès Compassionnel of AAC), die verwacht wordt in het begin van het tweede kwartaal van 2024.

GenSight Biologics schat dat het, naast de tweede tranche van de Overbruggingsfinanciering, ongeveer € 10 miljoen nodig zal hebben om haar activiteiten tot die datum te financieren.