GenSight Biologics kondigde aan dat tijdens de 49e jaarlijkse bijeenkomst van de North American Neuro-Ophthalmology Society (NANOS) werkzaamheids- en veiligheidsgegevens werden gepresenteerd van patiënten met Leber Hereditary Optic Neuropathy die drager zijn van de ND4-mutatie (ND4-LHON) en die werden behandeld met lenadogene nolparvovec (LUMEVOQ®, GS010) via programma's voor vroege toegang. De gegevens werden verzameld bij EAP's in de VS, Frankrijk, Italië en het VK. Lenadogene nolparvovec werd beschikbaar gesteld via EAP's in de respectieve landen op basis van ongevraagde verzoeken van clinici en patiënten en werd goedgekeurd voor gebruik door de lokale regelgeving.

Tussen augustus 2018 en maart 2022 ontvingen 63 ND4-LHON patiënten intravitreale injecties met lenadogene nolparvovec, waarbij 67% van de patiënten injecties in beide ogen kreeg (bilaterale behandeling), terwijl 33% van de patiënten een injectie in één oog kreeg (unilaterale behandeling). De individuele gegevens van 45 van de 63 patiënten die het punt van één jaar na de behandeling hadden bereikt en hun bezoek van één jaar hadden afgelegd, werden samengevoegd en geanalyseerd. De gegevens bevestigden de werkzaamheid en het veiligheidsprofiel van LUMEVOQ® in een praktijksituatie.

De gemiddelde verandering in de best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) één jaar na de behandeling was bij alle ogen een toename van 22,5 ETDRS-letters (-0,45 LogMAR) ten opzichte van het nadir (d.w.z. de slechtste gezichtsscherpte die werd bereikt vanaf de uitgangswaarde tot het tijdstip van één jaar). De verbetering was beter bij patiënten die bilaterale injecties kregen, met een gemiddelde BCVA-verbetering van 24,5 ETDRS-letters (-0,49 LogMAR) ten opzichte van nadir, in vergelijking met 19,5 ETDRS-letters (-0,39 LogMAR) voor unilateraal behandelde patiënten. Responderanalyses tonen klinisch zinvolle verbetering van BCVA aan in een groot deel van de ogen van de patiënten.

Eén jaar na de behandeling vertoonde 64% van de ogen een verbetering van ten minste 15 ETDRS-letters (-0,3 LogMAR) ten opzichte van het nadir en 60% van de ogen bereikte een klinisch relevant herstel (CRR) ten opzichte van het nadir. De veiligheidsresultaten verkregen in de EAP's waren consistent met deze waargenomen in de klinische studies en toonden een gunstig veiligheidsprofiel van lenadogene nolparvovec. Met name de voorvallen van intra-oculaire ontsteking die werden gerapporteerd in met LUMEVOQ® behandelde ogen waren qua frequentie, intensiteit en locatie vergelijkbaar met die welke werden waargenomen in de klinische studies.

De werkzaamheids- en veiligheidsgegevens van EAP voor ND4-LHON patiënten werden gepresenteerd op een poster van Catherine Vignal-Clermont op de NANOS Conferentie die van 11 tot 16 maart 2023 wordt gehouden in Orlando, Florida.