Freeline Therapeutics Holdings plc meldt positieve eerste klinische gegevens van het eerste cohort van de Fase 1/2 Galileo-1-studie met FLT201, zijn nieuwe kandidaat voor gentherapie bij de ziekte van Gaucher
Geen verhoging van levertransaminasespiegels gedurende dezelfde tijdsperioden. Alanine-transaminase (ALT) en aspartaat-transaminase (AST) niveaus bleven in het normale bereik bij beide patiënten. Sterke toename in plasma GCase niveaus. Patiënt 1 vertoonde een bijna 700-voudige stijging ten opzichte van de uitgangswaarde tot meer dan 70 µmol/L/h vanaf 12 weken na toediening. Patiënt 2 vertoonde een vergelijkbare robuuste respons, met een meer dan 300-voudige toename ten opzichte van de uitgangswaarde tot ongeveer 30 µmol/L/h vanaf vier weken na de toediening. Normale plasma GCase-spiegels variëren van 0,3 tot 1,2 µmol/L/h (gemiddelde: 0,58 µmol/L/h). Normalisatie van GCase-activiteit in leukocyten, wat cellulaire opname van GCase uit het plasma aantoont. GCase-activiteit in leukocyten bereikte normale niveaus bij patiënt 1 binnen vier weken na toediening en bleef normaal vanaf de laatste meting. Evenzo bereikte de GCase-activiteit in leukocyten bij patiënt 2 binnen vier weken na toediening een normaal niveau. Leukocyten zijn gevalideerde markers voor brede cellulaire opname bij de ziekte van Gaucher. Beide patiënten hadden normale hemoglobinespiegels bij baseline en zijn bij elke wekelijkse beoordeling binnen het normale bereik gebleven, ook na het stoppen met enzymvervangingstherapie of substraatvervangingstherapie. Gezien het overtuigende veiligheidsprofiel en de robuuste enzymactiviteit bij de dosis van 4,5x1011 vg/kg, is er een derde patiënt ingepland voor dosering in dit eerste cohort om aanvullende gegevens te verzamelen voordat er besloten wordt om door te gaan met de huidige dosis of om een hogere dosis te onderzoeken. Er zijn drie extra onderzoekspatiënten geïdentificeerd en deze worden momenteel ingepland voor dosering.
Naar het originele artikel.
Neem contact op als je iets gecorrigeerd wil zien