Freeline Therapeutics Holdings plc kondigt aan dat nieuwe klinische gegevens van haar lopende Fase 1/2 GALILEO-1 studie met FLT201, haar adeno-geassocieerd virus (AAV) gentherapiekandidaat voor de ziekte van Gaucher, een substantiële vermindering van glucosylsphingosine (lyso-Gb1) niveaus laten zien in het bloed van de eerste patiënt die behandeld werd met FLT201. Lyso-Gb1 is een bekende biomarker van klinische respons bij de ziekte van Gaucher, waarbij verlagingen van lyso-Gb1 correleren met positieve klinische resultaten. Deze gegevens worden toegelicht tijdens een mondelinge presentatie op het 30e jaarlijkse congres van de European Society of Gene & Cell Therapy (ESGCT) in Brussel, België. De mondelinge presentatie op ESGCT bouwt voort op de onlangs gerapporteerde eerste klinische gegevens van de eerste twee patiënten
behandeld met FLT201, die een gunstig veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel lieten zien, evenals robuuste verhogingen van de plasmaspiegels van glucocerebrosidase (GCase), het enzym dat deficiënt is bij mensen met de ziekte van Gaucher, en normalisatie van de cellulaire GCase-activiteit. Het GCase-deficiëntie bij de ziekte van Gaucher leidt tot een ophoping van schadelijke substraten glucosylceramide (Gb-1) en lyso-Gb1, wat symptomen veroorzaakt als vergrote milt en lever, lage bloedwaarden, botpijn en verminderde longfunctie. FLT201 is een potentiële eerste en beste gentherapie in zijn klasse voor de ziekte van Gaucher, zei Pamela Foulds, M.D.,
Chief Medical Officer van Freelines. Het is ontworpen om een continue aanvoer te leveren van het enzym dat ontbreekt bij mensen met de ziekte van Gaucher en om een langer werkende versie van dat enzym te leveren, met als doel om het enzym in alle weefsels te krijgen die door de ziekte zijn aangetast en om de tijd te verlengen dat het enzym in die weefsels is om zijn werk te doen, namelijk het opruimen van schadelijke substraten. De klinische gegevens tot nu toe vertellen ons dat FLT201 hoge niveaus van GCase
in het plasma, dat vervolgens door cellen wordt opgenomen en dat nu verschijnt.