Daiichi Sankyo Europe GmbH (?Daiichi Sankyo?) en Esperion Therapeutics, Inc. hebben gezamenlijk aangekondigd dat het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) positieve adviezen heeft uitgebracht voor de labelupdate van zowel bempedinezuur (op de markt gebracht als NILEMDO®) als de bempedinezuur /ezetimibe vaste dosis combinatie (FDC) (op de markt gebracht als NUSTENDI®), met de aanbeveling deze producten goed te keuren als behandeling voor het verlagen van lipoproteïnecholesterol met lage dichtheid (LDL-C) en cardiovasculair risico.Het bestaande etiket van bempedoëzuur (NILEMDO®) geeft toelating voor volwassenen met primaire hypercholesterolaemie (heterozygoot familiair en niet-familiaal) of gemengde dyslipidemie, als aanvulling op een dieet: in combinatie met een statine of statine met andere lipidenverlagende therapieën bij patiënten die de LDL-C-doelstellingen niet kunnen bereiken met de maximaal getolereerde dosis van een statine, of alleen of in combinatie met andere lipidenverlagende therapieën bij patiënten die geen statine verdragen of bij wie een statine gecontra-indiceerd is. Het CHMP heeft aanbevolen om dit label bij te werken, zodat bempedoëzuur ook geïndiceerd is bij volwassenen met een vastgesteld of hoog risico op atherosclerotische hart- en vaatziekten om het cardiovasculaire risico te verminderen door het LDL-C-niveau te verlagen, als aanvulling op de correctie van andere risicofactoren: bij patiënten met een maximaal getolereerde dosis van een statine met of zonder ezetimibe, of alleen of in combinatie met ezetimibe bij patiënten die statine-intolerant zijn of bij wie een statine gecontra-indiceerd is. Het bestaande etiket van bempedinezuur/ezetimibe FDC tablet (NUSTENDI®) geeft toestemming voor het gebruik ervan bij volwassenen met primaire hypercholesterolaemie (heterozygoot familiair en niet-familiaal) of gemengde dyslipidemie, als aanvulling op een dieet: in combinatie met een statine bij patiënten die niet in staat zijn de LDL-C-doelstellingen te bereiken met de maximaal getolereerde dosis van een statine naast ezetimibe, of alleen bij patiënten die ofwel statine-intolerant zijn of bij wie een statine gecontra-indiceerd is, en die niet in staat zijn de LDL-C-doelstellingen te bereiken met alleen ezetimibe, bij patiënten die al worden behandeld met de combinatie van bempedoïnezuur en ezetimibe als afzonderlijke tabletten met of zonder statine.

Daarnaast beveelt de CHMP aan om het etiket van bempedoïnezuur/ezetimibe aan te passen om de indicatie te wijzigen bij volwassenen met vastgestelde of een hoog risico op atherosclerotische hart- en vaatziekten om het cardiovasculaire risico te verlagen door het LDL-C-niveau te verlagen, als aanvulling op correctie van andere risicofactoren: bij patiënten die een maximaal getolereerde dosis van een statine gebruiken en die niet voldoende onder controle zijn met aanvullende behandeling met ezetimibe, of, bij patiënten die ofwel statine-intolerant zijn, of bij wie een statine gecontra-indiceerd is, en die niet voldoende onder controle zijn met behandeling met ezetimibe, of, bij patiënten die al worden behandeld met de combinatie van bempedoïnezuur en ezetimibe als afzonderlijke tabletten. De positieve adviezen van het CHMP zijn gebaseerd op analyses van de Fase 3 CLEAR (Cholesterolverlaging via Bempedoic Acid, een ATP citraat lyase (ACL)-remmend regime) resultatenstudie. Aan het onderzoek namen in totaal 13.970 patiënten in de leeftijd van 18-85 jaar deel en het vond plaats op 1.250 locaties in 32 landen, waaronder 485 locaties in Europa.

De resultaten van het fase 3 CLEAR Outcomes-onderzoek toonden aan: een verlaging van 13% in het relatieve risico van belangrijke ongunstige cardiovasculaire voorvallen, gedefinieerd als een viercomponentencomposiet van overlijden door cardiovasculaire (CV) oorzaken, niet-fataal myocardinfarct, niet-fatale beroerte of coronaire revascularisatie (MACE-4). De resultaten van de belangrijkste secundaire eindpunten en subgroepanalyses zijn gepubliceerd. Het CHMP is een wetenschappelijk comité van de EMA dat aanvragen voor medische producten beoordeelt op hun wetenschappelijke en klinische waarde.

De Europese Commissie zal de CHMP-adviezen beoordelen en zal naar verwachting medio 2024 een definitief besluit nemen. NEXLETOL® (bempedoëzuur) Tablet/NEXLIZET® (bempedoëzuur en ezetimibe) Tablet is geïndiceerd als aanvulling op een dieet en statinetherapie voor de behandeling van primaire hyperlipidemie bij volwassenen met heterozygote familiaire hypercholesterolemie (HeFH) of atherosclerotische hart- en vaatziekten, die extra verlaging van LDL-C nodig hebben.