Koers Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Eloxx Pharmaceuticals, Inc. is een biofarmaceutisch bedrijf in een klinische fase. Het bedrijf houdt zich bezig met de wetenschap van ribosoommodulatie en maakt gebruik van zowel zijn TURBO-ZM chemieplatform als zijn bibliotheek van aminoglycosiden om orale kleine molecule ribosoommodulerende middelen (RMA's) en eukaryotische ribosoom selectieve glycosiden (ERSG's) te ontwikkelen voor de behandeling van zeldzame en zeer zeldzame genetische ziekten. ELX-02, haar belangrijkste productkandidaat voor onderzoek, is een kandidaat-geneesmiddel op basis van kleine moleculen dat ontworpen is om de productie van volledige functionele eiwitten te herstellen. Het bedrijf is ook bezig met de ontwikkeling van ZKN-013 als oraal geneesmiddel voor de behandeling van recessieve dystrofische (RDEB)/junctionele epidermolysis bullosa (JEB) en familiaire adenomateuze polyposis (FAP)-patiënten met nonsensmutaties. Het bedrijf heeft ook preklinische programma's die gericht zijn op geselecteerde zeldzame ziekten, waaronder erfelijke ziekten, kanker veroorzaakt door nonsensmutaties, nierziekten en zeldzame oculaire genetische aandoeningen.