Eloxx Pharmaceuticals, Inc. kondigt de definitieve gegevensbeoordeling aan van de Fase 2 klinische studie van ELX-02 in combinatie met ivacaftor bij klasse 1 CF-patiënten met ten minste één nonsense-mutatie. In de eindbeoordeling toonde ELX-02 een klinisch relevante verbetering in ppFEV1. De eindbeoordeling van de gegevens omvat een heranalyse op basis van de verandering in ppFEV1 vanaf dag 1 in plaats van de uitgangswaarde, aangezien bij meerdere patiënten ziekteprogressie optrad tussen de screening en de behandeling.

De eerste topline resultaten van deze studie werden gerapporteerd in september 2022. Eindbeoordeling van ELX-02 Fase 2-combinatiestudie bij CF-patiënten van klasse 1: De klinische fase 2-combinatiestudie van ELX-02 was ontworpen om de veiligheid te evalueren en de biologische activiteit te beoordelen bij G542X-nonsensmutatie klasse 1 CF-patiënten als monotherapie en in combinatie met ivacaftor na 5 weken behandeling. De resultaten van de uiteindelijke analyse van 13 evalueerbare patiënten, versus 11 ten tijde van de eerste beoordeling, worden hieronder samengevat: 6 van de 13 patiënten kwamen in het onderzoek vanuit de monotherapie-arm (na gemiddeld 463 dagen) en hadden een afname in longfunctie (jaarlijkse afname van -4,26% in ppFEV1) als gevolg van ziekteprogressie.

Behandeling met ELX-02 stabiliseerde de ziekte in het algemeen en resulteerde in een klinisch relevante toename in ppFEV1 bij zes van dertien patiënten, gebaseerd op de verandering in ppFEV1 aan het einde van de behandeling op dag 35 vergeleken met het begin van de behandeling op dag 1. Topline gegevens bevestigden eerder biologische activiteit. Patiënten met hogere zweetchlorideniveaus bij aanvang van de behandeling hadden een verhoogde respons op de behandeling, zoals aangegeven door de zweetchlorideconcentratie (p=0,00013 op dag 35). ELX-02 werd in het algemeen goed verdragen in het onderzoek, waarbij geen behandelingsgerelateerde ernstige bijwerkingen werden waargenomen.