Egetis Therapeutics AB (publ) heeft aangekondigd dat het bedrijf een aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen (MAA) heeft ingediend bij het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) voor Emcitate (tiratricol) voor de behandeling van MCT8-deficiëntie. Dit is een belangrijke stap op weg naar de eerste goedgekeurde behandeling voor MCT8-deficiëntie voor patiënten en een belangrijke mijlpaal voor het bedrijf. Emcitate is door de EMA aangewezen als weesgeneesmiddel voor MCT8-deficiëntie en zal na goedkeuring door de Europese Commissie in aanmerking komen voor 10 jaar marktexclusiviteit binnen de EU.

De mediane beoordelingstijd voor aanvragen voor een vergunning voor het in de handel brengen in de EU is ongeveer 13-14 maanden. Zoals overeengekomen met de Amerikaanse FDA, voert Egetis een gerandomiseerde, placebogecontroleerde, centrale studie (ReTRIACt) uit bij 16 evalueerbare patiënten om de resultaten op schildklierhormoon T3-niveaus uit eerdere klinische onderzoeken en publicaties te verifiëren. De rekrutering voor de studie begon in juli van dit jaar en de rekrutering van patiënten verloopt volgens plan.

De belangrijkste resultaten worden in de eerste helft van 2024 verwacht en Egetis is van plan om medio 2024 in de VS een aanvraag voor een nieuw geneesmiddel (NDA) in te dienen voor Emcitate onder de Fast-Track Designation die door de FDA is toegekend. Naast de afgeronde en lopende klinische studies met Emcitate, worden momenteel meer dan 180 patiënten in meer dan 25 landen behandeld met Emcitate als onderdeel van de Expanded Access/Named Patient Use/Compassionate Use programma's van het bedrijf.