Egetis Therapeutics AB (publ) heeft aangekondigd dat het bedrijf een protocol heeft ingediend voor een Expanded Access Program voor Emcitate (tiratricol) in de VS, zoals gevraagd door de Food and Drug Administration (FDA). Emcitate is in ontwikkeling voor de behandeling van patiënten met monocarboxylaattransporter 8 (MCT8)-deficiëntie, een zeer invaliderende zeldzame ziekte waarvoor geen behandeling beschikbaar is, maar waarvoor nog nergens ter wereld wettelijke goedkeuring bestaat. Tot nu toe konden artsen die patiënten met MCT8-deficiëntie behandelen in de VS, die geen deel uitmaken van een lopende klinische studie met Emcitate, toestemming vragen om patiënten te behandelen door individuele Investigational New Drug (IND)-aanvragen in te dienen bij de FDA.

Aangezien het aantal gediagnosticeerde patiënten met MCT8-deficiëntie is toegenomen, met een gelijktijdige stijging van het aantal aanvragen voor individuele IND's, heeft Egetis besloten een Expanded Access Program te implementeren.