De Biologics License Application (BLA) van Daiichi Sankyo en AstraZeneca voor datopotamab deruxtecan (Dato-DXd) is geaccepteerd in de VS voor de behandeling van volwassen patiënten met niet-resectabele of gemetastaseerde hormoonreceptor (HR) positieve, HER2 negatieve (IHC 0, IHC 1+ of IHC 2+/ISH-) borstkanker die voorafgaande systemische therapie hebben gekregen voor niet-resectabele of gemetastaseerde ziekte. Datopotamab deruxtecan is een specifiek ontwikkeld TROP2-gericht DXd antibody drug conjugate (ADC), ontdekt door Daiichi Sankyo en gezamenlijk ontwikkeld door Daiichi Sankyo en AstraZeneca. De Prescription Drug User Fee Act (PDUFA)-datum, de actiedatum voor de regelgevende beslissing van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA), is 29 januari 2025.

De BLA is gebaseerd op de resultaten van de cruciale TROPION-Breast01 fase 3-studie, die werden gepresenteerd tijdens een Presidentieel Symposium op het 2023 Congres van de European Society for Medical Oncology (#ESMO23) en in een mondelinge presentatie op het 2023 San Antonio Breast Cancer Symposium (#SABCS23). In het onderzoek toonde datopotamab deruxtecan een statistisch significante en klinisch betekenisvolle verbetering voor het dubbele primaire eindpunt van progressievrije overleving (PFS) in vergelijking met chemotherapie naar keuze van de onderzoeker bij patiënten met onresectabele of metastatische HR-positieve, HER2-negatieve borstkanker die eerder werden behandeld met endocriene therapie en ten minste één systemische therapie. Voor het tweeledige primaire eindpunt van algehele overleving (OS) gaven tussentijdse resultaten numeriek de voorkeur aan datopotamab deruxtecan boven chemotherapie, maar deze waren nog niet rijp op het moment dat de gegevens werden afgesloten.

Het onderzoek is nog gaande en OS zal bij toekomstige analyses worden beoordeeld. Het veiligheidsprofiel van datopotamab deruxtecan was consistent met dat wat in andere lopende onderzoeken werd waargenomen, zonder dat er nieuwe veiligheidsproblemen werden geïdentificeerd. De meest voorkomende graad 3 of hoger behandelingsgerelateerde ongewenste voorvallen in respectievelijk de datopotamab deruxtecan- en chemotherapiearmen waren neutropenie (1% vs.

31%), stomatitis (6% vs. 3%), vermoeidheid (2% vs. 2%) en anemie (1% vs.

2%). Een aanvullende BLA voor datopotamab deruxtecan op basis van de resultaten van de cruciale TROPION-Lung01 fase 3-studie is in behandeling in de VS voor de behandeling van volwassen patiënten met lokaal gevorderde of gemetastaseerde niet-kleincellige longkanker (NSCLC) die eerder systemische therapie hebben gekregen. Er zijn wereldwijd aanvullende registraties gaande voor datopotamab deruxtecan in long- en borstkanker.