Concert Pharmaceuticals, Inc. heeft aangekondigd dat, na een recente beoordeling van de klinische gegevens van deuruxolitinib door de Amerikaanse Food and Drug Administration, de FDA heeft bepaald dat deuruxolitinib zijn Breakthrough Therapy-aanduiding behoudt. Deuruxolitinib, een orale Janus kinase (JAK) remmer, wordt ontwikkeld voor de behandeling van volwassen patiënten met matige tot ernstige alopecia areata. In het licht van de goedkeuring door de FDA van een andere JAK-remmer als eerste behandeling voor alopecia areata, heeft de FDA Concert eerder meegedeeld dat zij de eerder verleende Breakthrough Therapy-aanduiding voor deuruxolitinib aan het herzien was.

Op verzoek van de FDA heeft Concert aanvullende klinische gegevens en een rechtvaardiging ingediend om te ondersteunen dat deuruxolitinib in aanmerking blijft komen voor deze aanwijzing. De FDA heeft Concert nu meegedeeld dat, na beoordeling van deze gegevens, op dit moment nog steeds wordt voldaan aan de criteria voor de aanwijzing als doorbraaktherapie. De FDA kent het predicaat doorbraaktherapie toe aan kandidaat-geneesmiddelen voor de behandeling van een ernstige of levensbedreigende aandoening waarbij voorlopig klinisch bewijs aangeeft dat het kandidaat-geneesmiddel een aanzienlijke verbetering kan laten zien op een of meer klinisch significante eindpunten in vergelijking met beschikbare therapieën.

Of de verbetering ten opzichte van de beschikbare therapie substantieel is, is een kwestie van beoordeling en hangt af van zowel de omvang van het behandelingseffect, waaronder de duur van het effect, als het belang van het waargenomen klinische resultaat. In het algemeen moet het voorlopige klinische bewijs een duidelijk voordeel ten opzichte van de beschikbare therapie aantonen. De FDA heeft deuruxolitinib oorspronkelijk de status Breakthrough Therapy verleend voor de behandeling van volwassen patiënten met matige tot ernstige alopecia areata in 2020, die werd ondersteund door positieve gegevens uit een klinische studie van fase 2.

De aanvullende informatie die Concert heeft ingediend ter ondersteuning van de handhaving van de Breakthrough Therapy-aanwijzing voor deuruxolitinib omvatte de positieve gegevens van twee fase 3-klinische studies.