Capricor Therapeutics en Nippon Shinyaku sluiten partnerschap voor de exclusieve commercialisering en distributie van Cap-1002 voor de behandeling van Duchenne Musculaire Dystrofie in de VS
25 januari 2022 om 11:00 uur
Delen
Capricor Therapeutics heeft aangekondigd dat het een samenwerkingsverband is aangegaan met Nippon Shinyaku Co, Ltd, een Japans farmaceutisch bedrijf dat genoteerd staat aan de TYO, voor de exclusieve commercialisering en distributie in de Verenigde Staten van Capricors belangrijkste product, CAP-1002, voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie (DMD), een zeldzame neuromusculaire ziekte met beperkte behandelingsmogelijkheden. Capricors gepatenteerde celtherapie, CAP-1002, bestaat uit menselijke, allogene, van de cardiosfeer afgeleide cellen, die positieve resultaten hebben aangetoond bij patiënten met DMD. CAP-1002's werkingsmechanisme is immunomodulerend en regeneratief en zijn brede toepasbaarheid maakt het geschikt voor patiënten ongeacht de genetische mutatie. HOPE-Duchenne en HOPE-2, de fase 1 en fase 2 klinische studies met CAP-1002 voor de behandeling van DMD-patiënten in een laat stadium, toonden statistisch significante verbeteringen in de functie van de bovenste ledematen en/of het hart in de behandelingsgroepen. HOPE-3, de Fase 3 klinische studie die door dit partnerschap zal worden ondersteund, zal binnenkort van start gaan en zal naar verwachting de cruciale studie zijn voor CAP-1002 in DMD. Het regulatoire traject voor CAP-1002 wordt ondersteund door RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation) alsook door Orphan Drug Designation. Als Capricor goedkeuring van de FDA zou krijgen voor het op de markt brengen van CAP-1002, zou Capricor in aanmerking komen voor een Priority Review Voucher op basis van de aanwijzing als zeldzame pediatrische ziekte. Volgens de voorwaarden van de overeenkomst zal Capricor verantwoordelijk zijn voor de uitvoering van HOPE-3 en voor de productie van CAP-1002. Nippon Shinyaku zal verantwoordelijk zijn voor de distributie van CAP-1002 in de Verenigde Staten. Capricor zal commerciële producten verkopen aan Nippon Shinyaku en zal daarnaast een significant, dubbelcijferig aandeel in de productinkomsten en aanvullende ontwikkelings- en verkoopgebaseerde mijlpaalbetalingen ontvangen. Capricor zal een vooruitbetaling van $30 miljoen ontvangen met mogelijke bijkomende mijlpaalbetalingen tot $705 miljoen.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Capricor Therapeutics, Inc. is een biotechnologiebedrijf dat transformatieve celtherapieën en exosoomtherapieën ontwikkelt voor de behandeling en preventie van zeldzame ziekten. Het programma van het bedrijf is gericht op de ontwikkeling en commercialisering van een celtherapietechnologie bestaande uit cardiosfeer-afgeleide cellen (CDC's) voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie (DMD). De belangrijkste productkandidaat, CAP-1002, is een allogene, van het hart afgeleide celtherapie. CAP-1002 bevindt zich in Fase 3 van de klinische ontwikkeling voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie (DMD). CAP-1002 laat immunomodulerende, antifibrotische en regeneratieve werkingen zien die specifiek zijn afgestemd op dystrofineopathieën en hartaandoeningen. Het bedrijf maakt gebruik van zijn exosoomtechnologie met behulp van zijn StealthX-platform in preklinische ontwikkeling op het gebied van vaccinologie, gerichte toediening van oligonucleotiden, eiwitten en kleine molecuultherapeutica om mogelijk een breed scala aan ziekten te behandelen en te voorkomen.
Capricor Therapeutics en Nippon Shinyaku sluiten partnerschap voor de exclusieve commercialisering en distributie van Cap-1002 voor de behandeling van Duchenne Musculaire Dystrofie in de VS