Capricor Therapeutics heeft aangekondigd dat het een samenwerkingsverband is aangegaan met Nippon Shinyaku Co, Ltd, een Japans farmaceutisch bedrijf dat genoteerd staat aan de TYO, voor de exclusieve commercialisering en distributie in de Verenigde Staten van Capricors belangrijkste product, CAP-1002, voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie (DMD), een zeldzame neuromusculaire ziekte met beperkte behandelingsmogelijkheden. Capricors gepatenteerde celtherapie, CAP-1002, bestaat uit menselijke, allogene, van de cardiosfeer afgeleide cellen, die positieve resultaten hebben aangetoond bij patiënten met DMD. CAP-1002's werkingsmechanisme is immunomodulerend en regeneratief en zijn brede toepasbaarheid maakt het geschikt voor patiënten ongeacht de genetische mutatie. HOPE-Duchenne en HOPE-2, de fase 1 en fase 2 klinische studies met CAP-1002 voor de behandeling van DMD-patiënten in een laat stadium, toonden statistisch significante verbeteringen in de functie van de bovenste ledematen en/of het hart in de behandelingsgroepen. HOPE-3, de Fase 3 klinische studie die door dit partnerschap zal worden ondersteund, zal binnenkort van start gaan en zal naar verwachting de cruciale studie zijn voor CAP-1002 in DMD. Het regulatoire traject voor CAP-1002 wordt ondersteund door RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation) alsook door Orphan Drug Designation. Als Capricor goedkeuring van de FDA zou krijgen voor het op de markt brengen van CAP-1002, zou Capricor in aanmerking komen voor een Priority Review Voucher op basis van de aanwijzing als zeldzame pediatrische ziekte. Volgens de voorwaarden van de overeenkomst zal Capricor verantwoordelijk zijn voor de uitvoering van HOPE-3 en voor de productie van CAP-1002. Nippon Shinyaku zal verantwoordelijk zijn voor de distributie van CAP-1002 in de Verenigde Staten. Capricor zal commerciële producten verkopen aan Nippon Shinyaku en zal daarnaast een significant, dubbelcijferig aandeel in de productinkomsten en aanvullende ontwikkelings- en verkoopgebaseerde mijlpaalbetalingen ontvangen. Capricor zal een vooruitbetaling van $30 miljoen ontvangen met mogelijke bijkomende mijlpaalbetalingen tot $705 miljoen.