Capricor Therapeutics, Inc. kondigde positieve 18-maanden resultaten aan van haar lopende HOPE-2 open label extension (OLE) studie bij patiënten met Duchenne spierdystrofie (DMD) in een later stadium. De gegevens van de OLE-studie blijven bewijs tonen voor ziekteverandering met statistisch significante verschillen in de Performance of the Upper Limb (PUL versie 2.0) schaal in de CAP-1002 oorspronkelijke behandelingsgroep in vergelijking met de oorspronkelijke placebogroep van HOPE-2 (p=0,02). Bovendien wordt de ziekteprogressie in beide groepen in gelijke mate afgeremd zodra de patiënten beginnen met de behandeling in de OLE.

De studie haalde het primaire eindpunt op het tijdstip van één jaar en blijft statistisch significante verbeteringen (p=0,02) laten zien op de Performance of the Upper Limb scale voor patiënten die worden behandeld met CAP-1002 na 18 maanden. In het onderzoek werd CAP-1002 beschikbaar gesteld aan de oorspronkelijke 20 patiënten die waren ingeschreven in de HOPE-2 studie. Daarvan deden er 13 mee en 12 voltooiden 18 maanden follow-up van de studie.

Onder de patiënten bevonden zich zeven uit de oorspronkelijke placebogroep en zes uit de oorspronkelijke CAP-1002-behandelingsgroep. Alle patiënten waren gemiddeld ongeveer een jaar gestopt met CAP-1002 of placebo voordat de behandeling in het kader van het HOPE-2 OLE-programma werd hervat of gestart. Net als in HOPE-2 werd CAP-1002 elk kwartaal toegediend en de huidige resultaten zijn afkomstig van de 18 maanden durende analyse.

De behandeling met CAP-1002 tijdens het open-labelgedeelte van de studie blijft een consistent veiligheidsprofiel opleveren en werd gedurende de studie goed verdragen. De HOPE-2 OLE-studie loopt nog en alle deelnemers blijven gecontroleerd op veiligheid en functionele prestaties. Het bedrijf voert momenteel een cruciale fase 3-studie uit, HOPE-3, ontworpen als een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie met ongeveer 70 patiënten en inschrijvingscriteria die vergelijkbaar zijn met die van HOPE-2. De fase 3-studie neemt momenteel proefpersonen in dienst (NCT05126758).