Bridgebio Pharma, Inc. Kondigt positieve Fase 2 Cohort 5 resultaten aan van Infigratinib in Achondroplasia, waaruit blijkt dat de gemiddelde jaarlijkse toename in hoogtesnelheid 3,03 cm/jaar bedraagt zonder behandelingsgerelateerde bijwerkingen.

BridgeBio Pharma, Inc. heeft positieve resultaten aangekondigd van PROPEL2, een Fase 2-studie met de onderzoekstherapie infigratinib bij kinderen met achondroplasie. Infigratinib is een orale kleine molecule die is ontwikkeld om FGFR3 te remmen en achondroplasie bij de bron aan te pakken. BridgeBio zal op 6 maart 2023 om 7:30 uur ET ook een investeerdersgesprek organiseren om de resultaten van de Fase 2-studie te bespreken.

Tot nu toe zijn de belangrijkste resultaten van de klinische studie: Bij het tot nu toe geëvalueerde dosisniveau (Cohort 5, 0,25 mg/kg eenmaal daags), was de gemiddelde toename van de jaarlijkse hoogtesnelheid (AHV) ten opzichte van de uitgangswaarde voor de 10 kinderen die zesmaandelijks zijn bezocht +3,03 cm/jaar (p = 0,0022). Individuele gegevens zijn te vinden. De AHV voor de 10 kinderen die zes maanden zijn bezocht, lag met 3,73 cm/jaar op de basislijn in het verwachte bereik voor kinderen met achondroplasie en steeg tot 6,77 cm/jaar na behandeling. De twee resterende kinderen die nog geen zes maanden zijn gevolgd, hebben een gemiddelde verandering in AHV van +8,8 cm/jaar op drie maanden vanaf de basislijn.

De gemiddelde leeftijd voor het cohort was 7,24 jaar 80% van de 10 kinderen met een halfjaarlijks bezoek waren responders, met een verandering ten opzichte van de uitgangswaarde AHV van ten minste 25%. Bij de responders was de gemiddelde verandering in AHV +3,81 cm/jaar ten opzichte van de uitgangswaarde. Een voorlopige analyse van de Collageen X (CXM) niveaus liet ook een statistisch significante stijging zien ten opzichte van de uitgangswaarde in Cohort 5 (p=.03). CXM is de gouden standaard biomarker van door chondrocyten aangedreven groei en valideert verder de robuuste respons op infigratinib Gecombineerd met de eerder gerapporteerde verandering in AHV-waarde van +1,52 cm/jaar ten opzichte van de uitgangswaarde, tonen de gegevens van Cohort 5 een sterke dosisrespons voor infigratinib aan. De mediane follow-up voor alle cohorten is 71,1 weken.

Tot op heden heeft de studie een goed getolereerd veiligheidsprofiel laten zien, met geen onderzoeksgeneesmiddel gerelateerde treatment emergent adverse events (TEAE's) in Cohort 5. In geen enkel cohort werden ernstige bijwerkingen of stopzettingen wegens bijwerkingen gemeld.