BioCryst Pharmaceuticals, Inc. kondigde de inschrijving aan van de eerste patiënt in de REDEEM-1 pilotale studie met zijn orale Factor D remmer, BCX9930, bij patiënten met paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH). REDEEM-1 is een gerandomiseerde, open-label, actieve comparator-gecontroleerde vergelijking van de werkzaamheid en veiligheid van BCX9930 (500 mg bid) monotherapie bij ongeveer 81 PNH-patiënten met een inadequate respons op een C5-remmer. In deel 1 van deze studie zullen patiënten die geen adequate respons op een C5-remmer hebben gehad, 2:1 gerandomiseerd worden om hun C5-remmer te staken en BCX9930 als monotherapie te krijgen of om hun C5-remmer gedurende 24 weken te blijven krijgen. Alle patiënten zullen BCX9930 krijgen in deel 2 (weken 25-52) om de veiligheid op lange termijn, verdraagbaarheid en effectiviteit van BCX9930 te beoordelen. Patiënten die zijn gerandomiseerd naar C5-remmer therapie in deel 1 zullen deze therapie staken bij het bezoek van week 24 en starten met BCX9930 voor deel 2. Het primaire eindpunt van REDEEM-1 is de verandering in hemoglobine ten opzichte van de uitgangswaarde, zoals beoordeeld in de weken 12 tot 24. In een dosis-afhankelijke studie van BCX9930 bij C5-patiënten met onvoldoende respons, rapporteerde het bedrijf eerder dat BCX9930 (in doses van 400 mg of 500 mg BID) de hemoglobine ten opzichte van de uitgangswaarde met gemiddeld 2,7 g/dL deed toenemen in de weken 12 tot 24, waarbij 80% van de patiënten transfusievrij was in dezelfde periode. BCX9930 was veilig en werd in het algemeen goed verdragen in de studie. BioCryst kondigde onlangs aan dat het was gestart met de inschrijving van patiënten in de REDEEM-2 pilotale studie, een gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde studie om de werkzaamheid en veiligheid van BCX9930 (500 mg per dag) als monotherapie versus placebo te evalueren bij ongeveer 57 PNH-patiënten die momenteel geen complementinhibitortherapie krijgen. Bovendien start het bedrijf een proof-of-conceptstudie met BCX9930 voor complementgemedieerde nierziekten, waaronder C3-glomerulopathie (C3G), IgA-nefropathie (IgAN) en primaire membraneuze nefropathie (PMN).