BioCryst Pharmaceuticals, Inc. Start rekrutering patiënten in REDEEM-1 Pivotal Trial die BCX9930 evalueert als orale monotherapie voor patiënten met PNH
07 januari 2022 om 15:25 uur
Delen
BioCryst Pharmaceuticals, Inc. kondigde de inschrijving aan van de eerste patiënt in de REDEEM-1 pilotale studie met zijn orale Factor D remmer, BCX9930, bij patiënten met paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH). REDEEM-1 is een gerandomiseerde, open-label, actieve comparator-gecontroleerde vergelijking van de werkzaamheid en veiligheid van BCX9930 (500 mg bid) monotherapie bij ongeveer 81 PNH-patiënten met een inadequate respons op een C5-remmer. In deel 1 van deze studie zullen patiënten die geen adequate respons op een C5-remmer hebben gehad, 2:1 gerandomiseerd worden om hun C5-remmer te staken en BCX9930 als monotherapie te krijgen of om hun C5-remmer gedurende 24 weken te blijven krijgen. Alle patiënten zullen BCX9930 krijgen in deel 2 (weken 25-52) om de veiligheid op lange termijn, verdraagbaarheid en effectiviteit van BCX9930 te beoordelen. Patiënten die zijn gerandomiseerd naar C5-remmer therapie in deel 1 zullen deze therapie staken bij het bezoek van week 24 en starten met BCX9930 voor deel 2. Het primaire eindpunt van REDEEM-1 is de verandering in hemoglobine ten opzichte van de uitgangswaarde, zoals beoordeeld in de weken 12 tot 24. In een dosis-afhankelijke studie van BCX9930 bij C5-patiënten met onvoldoende respons, rapporteerde het bedrijf eerder dat BCX9930 (in doses van 400 mg of 500 mg BID) de hemoglobine ten opzichte van de uitgangswaarde met gemiddeld 2,7 g/dL deed toenemen in de weken 12 tot 24, waarbij 80% van de patiënten transfusievrij was in dezelfde periode. BCX9930 was veilig en werd in het algemeen goed verdragen in de studie. BioCryst kondigde onlangs aan dat het was gestart met de inschrijving van patiënten in de REDEEM-2 pilotale studie, een gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde studie om de werkzaamheid en veiligheid van BCX9930 (500 mg per dag) als monotherapie versus placebo te evalueren bij ongeveer 57 PNH-patiënten die momenteel geen complementinhibitortherapie krijgen. Bovendien start het bedrijf een proof-of-conceptstudie met BCX9930 voor complementgemedieerde nierziekten, waaronder C3-glomerulopathie (C3G), IgA-nefropathie (IgAN) en primaire membraneuze nefropathie (PMN).
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
BioCryst Pharmaceuticals, Inc. is een biotechnologiebedrijf dat zich richt op het verbeteren van het leven van mensen die leven met complement-gemedieerde en andere zeldzame ziekten. Het bedrijf gebruikt zijn expertise in het ontwerpen om eersteklas orale therapeutica op basis van kleine moleculen en eiwitten te ontwikkelen tegen moeilijk te behandelen ziekten. Tot de producten die het bedrijf op de markt brengt behoren ORLADEYO (oraal, eenmaal daags) voor de preventie van aanvallen van erfelijk angio-oedeem (HAE) en RAPIVAB (peramivir injectie) voor de behandeling van acute ongecompliceerde griep in de Verenigde Staten. Tot haar andere producten en productkandidaten behoren BCX10013, RAPIACTA (peramivir injectie), PERAMIFLU (peramivir injectie) en ontdekkingsprogramma's in een vroeg stadium. BCX10013 is een krachtige en specifieke Factor D-remmer. RAPIACTA richt zich op ongecompliceerde seizoensgriep. RAPIVAB (peramivir injectie) is in de Verenigde Staten goedgekeurd voor de behandeling van acute ongecompliceerde influenza voor patiënten van zes maanden en ouder.
BioCryst Pharmaceuticals, Inc. Start rekrutering patiënten in REDEEM-1 Pivotal Trial die BCX9930 evalueert als orale monotherapie voor patiënten met PNH