Athira Pharma, Inc. presenteerde gegevens die de potentiële therapeutische voordelen benadrukken van ATH-1105, een kleine molecule positieve modulator van het HGF/MET neurotrofe systeem, in een preklinisch muismodel van amyotrofische laterale sclerose (ALS). De bevindingen werden gepresenteerd op het 33e internationale symposium over ALS/MND van de Motor Neurone Disease Association. De gepresenteerde gegevens benadrukken de neuroprotectieve effecten van dagelijkse behandeling met ATH-1105 in het TDP-43-muismodel van ALS.

De studieresultaten tonen aan dat in vergelijking met onbehandelde TDP-43 controles: De met ATH-1105 behandelde muizen werden beschermd tegen verlies van lichaamsgewicht en vertoonden een significante verbetering van de motorische functie en coördinatie, zoals beoordeeld aan de hand van evenwichtsbalk kruistijden, rotarod latentie tot vallen, grijpkracht en latentie tot vallen in de Kondziela schermtest. Met ATH-1105 behandelde muizen vertoonden aanzienlijke verbeteringen in de zenuwfunctie, zoals gemeten door de samengestelde spieractiepotentiaal (CMAP) en de zenuwgeleidingssnelheid (NCV) in de loop van het onderzoek. Biomarkerbeoordelingen van met ATH-1105 behandelde muizen vertoonden significant lagere plasmaspiegels van ontstekingscytokines (TNF-alfa en IL-6) en neurofilament licht (NfL), wat wijst op een vermindering van respectievelijk systemische ontsteking en neurodegeneratie.

Beoordeling van de histologie van de nervus ischiadicus toonde aan dat de met ATH-1105 behandelde muizen een significante toename van het aantal axonen, grotere axonale diameters en normale myeline diktes vertoonden, hetgeen wijst op neuroprotectie.