Atara Biotherapeutics, Inc. kondigde aan dat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) de indiening heeft geaccepteerd van haar Biologics License Application (BLA) voor tabelecleucel (tab-cel®), geïndiceerd als monotherapie voor de behandeling van volwassen en pediatrische patiënten van twee jaar en ouder met Epstein-Barr virus-positieve post-transplantatie lymfoproliferatieve ziekte (EBV+ PTLD) die ten minste één eerdere behandeling hebben ontvangen. Voor patiënten met een transplantatie van een vast orgaan omvat eerdere therapie chemotherapie, tenzij chemotherapie niet geschikt is. Er zijn geen door de FDA goedgekeurde therapieën voor deze behandelingssetting.

De BLA heeft Priority Review gekregen met een PDUFA (Prescription Drug User Fee Act) beoogde actiedatum van 15 januari 2025. Tab-cel is een allogene, EBV-specifieke T-celimmunotherapie die is ontworpen om EBV-geïnfecteerde cellen aan te pakken en te elimineren. De BLA wordt ondersteund door cruciale en ondersteunende gegevens van meer dan 430 patiënten die behandeld zijn met tab-cel voor verschillende levensbedreigende ziekten, waaronder de meest recente cruciale gegevens van de ALLELE-studie die een statistisch significante ORR (Objective Response Rate) van 48,8% (p < 0,0001) en een gunstig veiligheidsprofiel aantoonde, consistent met eerdere analyses.

Tab-cel heeft van de Amerikaanse FDA Breakthrough Therapy Designation gekregen voor de behandeling van rituximab-refractaire EBV-geassocieerde lymfoproliferatieve ziekte en is aangewezen als weesgeneesmiddel. In december 2023 kondigde Atara de afsluiting aan van het uitgebreide wereldwijde partnerschap met Pierre Fabre Laboratories voor de VS en de resterende wereldwijde commerciële markten voor tab-cel, voortbouwend op een initieel partnerschap voor Europa, het Midden-Oosten, Afrika en andere geselecteerde opkomende markten. Met de aanvaarding van de BLA voor tab-cel ontvangt Atara een mijlpaalbetaling van $20 miljoen van Pierre Fabre, met het potentieel om een mijlpaalbetaling van $60 miljoen van Pierre Fabre te ontvangen afhankelijk van de goedkeuring van de BLA voor tab-cel door de FDA.

Daarnaast vergoedt Pierre Fabre Atara voor de verwachte wereldwijde ontwikkelingskosten van tab-cel tot aan de overdracht van de BLA en voor de aankoop van tab-celvoorraden tot aan de overdrachtsdatum van de productie. Atara komt ook in aanmerking voor het ontvangen van verkoopmijlpaalbetalingen en dubbelcijferige gedifferentieerde royalty's op de nettoverkoop van tab-cel in de VS en de resterende wereldwijde commerciële markten waarnaar hierboven wordt verwezen. Tab-cel werd in december 2022 door de Europese Commissie goedgekeurd voor het in de handel brengen onder de merknaam Ebvallo?

in december 2022 door de Europese Commissie. De vergunning voor het in de handel brengen werd ook verleend door de Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency in het Verenigd Koninkrijk in mei 2023 en door Swissmedic in Zwitserland in mei 2024. In alle drie de gebieden is Ebvallo geïndiceerd als monotherapie voor de behandeling van volwassen en pediatrische patiënten van twee jaar en ouder met recidief of refractair EBV+ PTLD die ten minste één eerdere behandeling hebben gekregen.

Voor patiënten met een transplantatie van vaste organen omvat de voorafgaande therapie chemotherapie, tenzij chemotherapie niet geschikt is. Ebvallo werd bekroond met de 2024 Prix Galien International Award voor "Best Product for Orphan/Rare Diseases.