Astellas Pharma Inc. en 4D Molecular Therapeutics Inc. hebben een licentieovereenkomst aangekondigd waaronder Astellas de rechten verwerft om de intravitreale retinotrope R100* vector, uitgevonden door 4DMT, te gebruiken voor één genetisch doelwit dat betrokken is bij zeldzame monogene oogheelkundige ziekte(n), met opties om tot twee extra doelwitten toe te voegen die betrokken zijn bij zeldzame monogene oogheelkundige ziekten na betaling van extra uitoefenvergoedingen voor de opties. R100 is een adeno-geassocieerd virus (AAV)-vector uitgevonden door 4D MT voor intravitreale toediening. Het is in staat om door de interne membraanbarrière te dringen en het hele netvlies efficiënt te transduceren, wat resulteert in robuuste transgene expressie binnen netvliescellen.

Alle drie de 4DMT klinische oftalmologische productkandidaten gebruiken de R100 vector, waaronder 4D-150 voor leeftijdsgebonden maculadegeneratie en diabetisch macula-oedeem. Volgens de voorwaarden van de overeenkomst zal 4DMT zijn eigen R100-vectortechnologie aan Astellas leveren om de unieke genetische payloads van Astellas te leveren voor de behandeling van zeldzame monogene ziekten. Astellas zal alle verdere onderzoeks-, ontwikkelings-, productie- en commercialiseringsactiviteiten uitvoeren.

4DMT zal USD 20 miljoen vooraf ontvangen en mogelijke toekomstige optievergoedingen en mijlpaalbetalingen van maximaal USD 942,5 miljoen, inclusief mogelijke ontwikkelingsmijlpaalbetalingen op korte termijn van USD 15 miljoen voor het eerste doelwit. 4DMT heeft momenteel vijf productkandidaten in klinische ontwikkeling: 4D-150 voor natte AMD en DME, 4D-710 voor de longziekte cystische fibrose, 4D-310 voor de cardiomyopathie van de ziekte van Fabry, 4D-125 voor XLRP en 4D-110 voor choroideremie. De 4D-preklinische productkandidaten in ontwikkeling zijn: 4D-175 voor geografische atrofie en 4D-725 voor AATLD.

4D-150, 4D-710, 4D-310, 4D-125 en 4D-110 zijn productkandidaten in klinische ontwikkeling en zijn nog niet goedgekeurd voor verkoop door de Amerikaanse FDA of enige andere regelgevende instantie. Er wordt geen verklaring gegeven over de veiligheid of doeltreffendheid van 4D-150, 4D-710, 4D- 310, 4D-125 of 4D-110 voor de therapeutische toepassingen waarvoor ze worden bestudeerd.