Alector, Inc. kondigt aan dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) een doorbraaktherapie-aanwijzing heeft toegekend aan latozinemab, een menselijk monoklonaal antilichaam dat is ontwikkeld om sortiline te blokkeren en zo de progranuline (PGRN)-spiegels te verhogen voor de mogelijke behandeling van frontotemporale dementie met een progranuline-genmutatie (FTD-GRN). De FDA kende latozinemab een doorbraaktherapie-aanwijzing toe voor FTD-GRN op basis van gegevens van de INVOKE-2 fase 2-klinische studie met latozinemab in FTD-GRN-deelnemers. De doorbraaktherapie-aanduiding van de FDA wordt toegekend om de ontwikkeling en beoordeling van geneesmiddelen in de Verenigde Staten die bedoeld zijn voor de behandeling van een ernstige aandoening te versnellen, wanneer voorlopig klinisch bewijs aangeeft dat het geneesmiddel een aanzienlijke verbetering kan laten zien ten opzichte van de beschikbare therapie op een klinisch belangrijk eindpunt.

Latozinemab (AL001) is een experimenteel humaan monoklonaal antilichaam dat is ontwikkeld om progranuline (PGRN) te moduleren, een belangrijke regulator van immuunactiviteit in de hersenen met genetische verbanden met meerdere neurodegeneratieve aandoeningen, waaronder frontotemporale dementie (FTD), de ziekte van Alzheimer en de ziekte van Parkinson. Latozinemab is gericht op het verhogen van het PGRN-niveau bij mensen door sortilin, een afbraakreceptor voor PGRN, te remmen. Latozinemab is door de U.S. Food and Drug Administration aangewezen als weesgeneesmiddel voor de behandeling van FTD, evenals als Breakthrough Therapy en Fast Track voor de behandeling van FTD door een progranulin genmutatie (FTD-GRN).

Frontotemporale dementie (FTD) is een zeldzame neurodegeneratieve ziekte, maar het is een van de meest voorkomende oorzaken van dementie op jonge leeftijd. Er lijden naar schatting 50.000 tot 60.000 mensen aan in de Verenigde Staten en ongeveer 110.000 in de Europese Unie, met een mogelijk hogere prevalentie in Azië en Latijns-Amerika. Er zijn meerdere erfelijke vormen van FTD, en FTD-patiënten met een progranuline genmutatie (FTD-GRN) vertegenwoordigen 5% tot 10% van alle mensen met FTD.

Patiënten met FTD ontwikkelen vaak symptomen zoals gedragsveranderingen, beoordelingsfouten en verminderde taalvaardigheid als ze in de 40-50 jaar zijn, waarbij de ziekte zijn beloop heeft in 7-10 jaar.6 Er zijn geen door de Amerikaanse Food and Drug Administration goedgekeurde behandelingsopties beschikbaar voor welke vorm van FTD dan ook.