Aldeyra Therapeutics, Inc. kondigde de voltooiing aan van de inschrijving voor de Fase 2 klinische studie van ADX-2191 (methotrexaat injectie, USP), een kandidaat-geneesmiddel, voor de behandeling van retinitis pigmentosa, een groep zeldzame genetische oogziekten die worden gekenmerkt door netvliesceldood en verlies van gezichtsvermogen, waarvoor geen door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) goedgekeurde behandeling bestaat. Aan de open-label, single-center fase 2 klinische studie namen in totaal acht retinitis pigmentosa patiënten deel met rhodopsine genmutaties, waaronder de P23H genmutatie. De patiënten ontvangen ofwel maandelijks ofwel tweemaal per maand intravitreale doses ADX-2191 gedurende drie maanden.

Het primaire eindpunt van de studie is veiligheid. Secundaire eindpunten zijn verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in gezichtsscherpte; netvliesfunctie, zoals beoordeeld door foveale microperimetrie, elektroretinografie en donkeradaptatie; en netvliesmorfologie, zoals beoordeeld door optische coherentie tomografie. ADX-2191 is een nieuwe intravitreale formulering van methotrexaat, die in preklinische modellen van retinitis pigmentosa de klaring vergemakkelijkt van verkeerd gevouwen rhodopsine, een essentieel eiwit in de visuele cyclus dat gevoelig is voor genetische mutatie.1 Wereldwijd komen meer dan een miljoen mensen voor met retinitis pigmentosa, en genetische mutaties die leiden tot verkeerd gevouwen rhodopsine zijn verantwoordelijk voor ongeveer een derde van de gevallen.

ADX-2191 is door de Amerikaanse Food and Drug Administration aangewezen als weesgeneesmiddel voor de behandeling van retinitis pigmentosa.