Albireo Pharma, Inc. kondigde positieve resultaten aan van de Fase 3 ASSERT studie die de veiligheid en doeltreffendheid van Bylvay evalueert bij patiënten met het Alagille syndroom (ALGS) vanaf de geboorte tot de vroege volwassenheid. De wereldwijde, dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie voldeed aan het primaire eindpunt van verbetering van pruritus (p=0,002) en het belangrijke secundaire eindpunt van vermindering van serumgalzuren (sBA's) (p=0,001). Er werden geen patiënten gestopt en Bylvay werd goed verdragen, met lage percentages geneesmiddelgerelateerde diarree (11,4% vs. 5,9% placebo).

5,9% placebo). Albireo heeft besprekingen gevoerd met de FDA en EMA over het ontwerp van de Fase 3-studie; beide hebben aangegeven dat één succesvolle studie voldoende zou zijn voor goedkeuring. Het bedrijf is van plan onmiddellijk reglementaire aanvragen in te dienen in de VS en de EU.

Bylvay is een krachtige, eenmaal daagse, niet-systemische galzuurtransportremmer (IBATi), met een minimale systemische blootstelling en een lokale werking in de dunne darm. Bylvay is al goedgekeurd in de VS voor de behandeling van pruritus bij patiënten van 3 maanden en ouder bij alle vormen van progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC), en in Europa voor de behandeling van alle vormen van PFIC bij patiënten van 6 maanden of ouder. Het Alagille-syndroom, of ALGS, is een zeldzame genetische aandoening met meerdere systemen waaraan naar schatting van de onderneming wereldwijd 25.000 mensen lijden.

ALGS kan de lever, het hart, het skelet, de ogen, het centrale zenuwstelsel, de nieren en de gelaatstrekken aantasten. Leverschade wordt veroorzaakt door een tekort aan galwegen, waardoor de galstroom van de lever naar de dunne darm wordt verhinderd. Ongeveer 95% van de patiënten met de aandoening heeft chronische cholestase, meestal binnen de eerste drie levensmaanden, en maar liefst 88% heeft ook ernstige, hardnekkige pruritus.