Agios Pharmaceuticals, Inc. kondigde aan dat de Europese Commissie (EC) een handelsvergunning heeft verleend voor PYRUKYND® voor de behandeling van PK-deficiëntie bij volwassen patiënten. PYRUKYND® is een eersteklas orale PK-activator en de eerste goedgekeurde ziektemodificerende therapie voor patiënten in de EU met deze zeldzame, slopende, levenslange hemolytische anemie. Gegevens over veiligheid en werkzaamheid van PYRUKYND®: De EU-markttoelating was gebaseerd op de resultaten van twee cruciale studies, ACTIVATE en ACTIVATE-T, uitgevoerd bij respectievelijk niet regelmatig getransfundeerde en regelmatig getransfundeerde volwassenen met PK-deficiëntie.

De ACTIVATE-studie van fase 3 met mitapivat bereikte zijn primaire eindpunt. PYRUKYND® toonde een statistisch significante verhoging van het hemoglobine aan bij patiënten met PK-deficiëntie die niet regelmatig getransfundeerd worden. 40% (n=16) van de patiënten die waren gerandomiseerd naar PYRUKYND® bereikten een hemoglobine respons, vergeleken met 0 patiënten die waren gerandomiseerd naar placebo (2-zijdig p < 0,0001).

Statistisch significante verbeteringen ten opzichte van placebo werden ook aangetoond voor alle vooraf gespecificeerde secundaire eindpunten, waaronder markers van hemolyse en ineffectieve erytropoëse. De fase 3-studie ACTIVATE-T met mitapivat bereikte het primaire eindpunt. Mitapivat toonde een statistisch significante en klinisch betekenisvolle vermindering van de transfusielast aan voor patiënten die regelmatig een transfusie krijgen.

37 procent (n=10) van de patiënten bereikte een transfusiereductierespons, gedefinieerd als een =33% vermindering van de transfusielast in de periode van 24 weken met een vaste dosis in vergelijking met de individuele historische transfusielast, gestandaardiseerd tot 24 weken. 22% (n=6) van de patiënten was transfusievrij tijdens de vaste-dosisperiode. De meest voorkomende bijwerking in beide onderzoeken was slapeloosheid (19,4%), en de meest voorkomende waargenomen laboratoriumafwijkingen waren verlaging van oestron (mannen) (43,5%) en verlaging van oestradiol (mannen) (8,7%).