ACADIA Pharmaceuticals Inc. heeft aangekondigd dat het bedrijf een New Drug Application heeft ingediend bij de U.S. Food and Drug Administration voor trofinetide voor de behandeling van het Rett syndroom bij volwassenen en pediatrische patiënten van twee jaar en ouder. De NDA-aanvraag wordt ondersteund door resultaten van de cruciale fase 3-studie Lavender™ waarin de werkzaamheid en veiligheid van trofinetide versus placebo werd geëvalueerd bij 187 meisjes en jonge vrouwen in de leeftijd van 5-20 jaar met het Rett-syndroom. De studie toonde een statistisch significante verbetering aan ten opzichte van placebo op de co-primaire eindpunten, de Rett Syndrome Behaviour Questionnaire (RSBQ) verandering van baseline tot 12 weken (p=0,0175; effectgrootte=0,37) en de Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) schaalscore (p=0,0030; effectgrootte=0,47) op 12 weken.

De RSBQ is een beoordeling door de verzorger van de kernsymptomen van het Rett-syndroom en de CGI-I is een globale beoordeling door de arts van verslechtering of verbetering van het Rett-syndroom. Daarnaast haalde de studie ook haar belangrijkste secundaire eindpunt, de Communication and Symbolic Behavior Scales Developmental Profile™ Infant-Toddler Checklist–Social samengestelde score (CSBS-DP-IT–Social) verandering van baseline tot week 12 (p=0,0064; effectgrootte=0,43), een verzorgersschaal van het vermogen om te communiceren. In 2018 heeft Acadia een exclusieve licentieovereenkomst gesloten met Neuren Pharmaceuticals Limited (ASX: NEU) voor de ontwikkeling en commercialisering van trofinetide voor de behandeling van het Rett-syndroom en andere indicaties in Noord-Amerika.

Trofinetide heeft de Fast Track Status en Orphan Drug Designation gekregen voor de behandeling van het Rett syndroom in de Verenigde Staten. Een NDA met Orphan Drug Designation komt in aanmerking voor priority review. Trofinetide heeft van de FDA ook de aanwijzing als zeldzame pediatrische ziekte gekregen.

Met deze aanwijzing verwacht Acadia een Priority Review Voucher toegekend te krijgen als de NDA wordt goedgekeurd.