Abbisko Therapeutics Co. Ltd. kondigde aan dat haar CSF-1R-remmer pimicotinib (ABSK021) van de Amerikaanse FDA de fast track-aanwijzing heeft gekregen voor de behandeling van tenosynoviale reusachtige celtumorpatiënten die niet vatbaar zijn voor chirurgie. Eerder kreeg pimicotinib van de Amerikaanse FDA het predikaat doorbraaktherapie voor TGCT in januari 2023.

De toekenning van FTD en BTD zal de wereldwijde ontwikkeling en commercialisering van pimicotinib versnellen. Fast Track is een beleid dat is ontworpen om de ontwikkeling te vergemakkelijken en de beoordeling van geneesmiddelen te versnellen om ernstige aandoeningen te behandelen en te voldoen aan onbeantwoorde medische behoeften. Het doel is om belangrijke nieuwe medicijnen eerder bij patiënten te krijgen.

Bovendien stelt de FTD bedrijven in staat om vaker met de Amerikaanse FDA te communiceren en te vergaderen. Het geneesmiddel komt ook in aanmerking voor versnelde goedkeuring en prioritaire beoordeling door de Amerikaanse FDA. Begin december sloot Abbisko een overeenkomst met Merck KGaA, Darmstadt, Duitsland, die Abbisko de exclusieve licentie geeft om pimicotinib te commercialiseren voor alle indicaties in China, Hong Kong, Macau en Taiwan.

Merck KGaA, Darmstadt, Duitsland verkreeg ook een exclusieve optie voor wereldwijde commerciële rechten op pimicotinib, onder de voorwaarden zoals overeengekomen tussen de partijen. Volgens de voorwaarden van de licentieovereenkomst ontvangt Abbisko een eenmalige, niet-terugbetaalbare aanbetaling van USD 70 miljoen. In het geval dat Merck KGaA, Darmstadt, Duitsland de wereldwijde commercialiseringsoptie uitoefent, zal Merck KGaA, Darmstadt, Duitsland Abbisko een extra vergoeding betalen voor de uitoefening van de optie.

De totale bedragen van de vooruitbetaling, de betaling voor de uitoefening van de optie en de betaling voor mijlpalen in de ontwikkeling en commercialisering zullen in totaal USD 605,5 miljoen bedragen. Abbisko zal ook dubbelcijferige procentuele (%) royalty's ontvangen van Merck KGaA, Darmstadt, Duitsland, gebaseerd op de werkelijke jaarlijkse nettoverkoop. Pimicotinib is een nieuwe, oraal beschikbare, zeer selectieve en krachtige kleine molecule CSF-1R-remmer, onafhankelijk ontwikkeld door Abbisko Therapeutics.

Het heeft het BTD en Priority Medicine (PRIME) predicaat gekregen van China NMPA, U.S. FDA en EMA voor de behandeling van TGCT-patiënten die niet vatbaar zijn voor chirurgie. Het onderzoek is het eerste wereldwijde fase III klinische onderzoek naar TGCT dat gelijktijdig wordt uitgevoerd in China, de VS, Canada en Europa. Bij 1-jaars follow-up in een Fase 1b-studie voor TGCT toonde pimicotinib een ORR van 87,5% (28/32, waaronder 3 CR) in het 50 mg QD-cohort, dat werd gepresenteerd op de CTOS van 2023.

Een Fase I dosis-escalatiestudie voor pimicotinib is eerder afgerond in de VS. Naast TGCT onderzoekt Abbisko actief het potentieel van pimicotinib bij de behandeling van andere indicaties, waaronder vele soorten solide tumoren in de kliniek, en het heeft goedkeuring gekregen van de NMPA voor het uitvoeren van een Fase II klinische studie bij chronische graft-versus-host ziekte en gevorderde alvleesklierkanker. Tot 13 december 2023 zijn er geen zeer selectieve CSF-1R-remmers goedgekeurd in China.

Over TGCT TGCT is een plaatselijk agressief neoplasma dat meestal synoviale gewrichten, slijmvliezen en peesvliezen aantast, wat leidt tot zwelling, pijn, stijfheid en verminderde activiteit van de aangetaste gewrichten, wat de levenskwaliteit van de patiënt ernstig aantast. Volgens de classificatie van de Wereldgezondheidsorganisatie van 2013 werden TGCT's geclassificeerd als gelokaliseerde TGCT en diffuse TGCT. Diffuse TGCT omvat de vroeger bekende nodulaire tenosynovitis en gepigmenteerde villonodulaire synovitis.

Overexpressie van CSF-1 komt in de meeste TGCT's voor. Chirurgische resectie is de standaardbehandeling voor TGCT. Niet alle patiënten zijn echter geschikt voor chirurgische behandeling.

Het is moeilijk om tumoren van diffuse TGCT-patiënten chirurgisch te verwijderen, wat mogelijk kan leiden tot ernstige gewrichtsschade, totale synovectomie, gewrichtsvervanging of zelfs amputatie, en het risico op chirurgische complicaties kan hoog zijn. Er is gerapporteerd dat meer dan 50% van de patiënten met diffuse TGCT een recidief zou krijgen na chirurgische resectie. Voor TGCT-patiënten die niet chirurgisch behandeld kunnen worden, is er momenteel geen goedgekeurd medicijn beschikbaar in China.