Abbisko Therapeutics Co. Ltd. kondigde aan dat de bijgewerkte resultaten van de Fase Ib-studie van zijn CSF-1R-remmer Pimicotinib (ABSK021) bij de behandeling van patiënten met gevorderde tenosynoviale reuzenceltumor (TGCT), zullen worden vrijgegeven op de jaarlijkse bijeenkomst van de American Society of Clinical Oncology (ASCO) die van 2 tot 6 juni 2023 in Chicago (VS) wordt gehouden. Van de door Abbisko vrijgegeven gegevens is het meest opmerkelijke resultaat het objectieve responspercentage (ORR) van de 50 mg QD-dosisgroep van Pimicotinib (ABSK021), dat 77,4% (24/31) bereikte, waaronder twee complete responsen (CR) en 22 partiële responsen (PR).

Bovendien werd 87,5% (21/24) van de patiënten met objectieve respons waargenomen binnen de eerste 25 weken. Daarnaast vertoonde Pimicotinib (a) ook duidelijke voordelen in termen van veiligheidsprofiel. Momenteel is het door Daiichi Sankyo ontwikkelde Pexidartinib wereldwijd het enige goedgekeurde geneesmiddel voor de behandeling van TGCT (tenosynoviale reuzenceltumoren).

Het heeft echter een "black box warning" gekregen van de FDA vanwege het potentiële risico op fatale leverschade, en de objectieve respons (ORR) is slechts 38%. Niettemin heeft Daiichi Sankyo met Pexidartinib een omzet van ongeveer 40 miljoen USD op de wereldmarkt behaald. CICC voorspelt dat de wereldwijde markt voor TGCT ongeveer 1 miljard USD zou kunnen bedragen.

Vergeleken met Pexidart op de wereldwijde markt van TGCT. Er wordt dus verwacht dat het een best-in-class geneesmiddel zal worden. Ervan uitgaande dat Pimicotinib in 2025 kan worden goedgekeurd voor de indicatie TGCT in de Verenigde Staten met een marktpenetratiegraad van 20%, zal de piekverkoop naar verwachting CAD 3,14 miljard bedragen (na risicoaanpassing) met een prijsreferentie met Pexidartinib van $ 250.000 per jaar.

Pimicotinib is een nieuwe, oraal beschikbare, zeer selectieve en zeer krachtige kleine molecule-remmer van CSF-1R, onafhankelijk ontdekt en ontwikkeld door Abbisko Therapeutics. Uit een aantal studies is gebleken dat het blokkeren van de CSF-1R-signaleringsroute de macrofaagfuncties effectief kan moduleren en veranderen, en mogelijk vele macrofaagafhankelijke menselijke ziekten kan behandelen. Pimicotinib heeft op 20 juli 2022 van zowel het COB als op 30 januari 2023 van de FDA het predicaat doorbraaktherapie gekregen voor de behandeling van tenosynoviale reuzenceltumoren (TGCT) die niet vatbaar zijn voor chirurgie.

Pimicotinib is de eerste zeer selectieve CSF-1R-remmer die door een Chinees bedrijf is ontdekt en in een wereldwijde klinische studie van fase III is terechtgekomen. Op 27 april 2023 werd de eerste patiëntendosering van A Phase 3, Randomized, Double-blind, Placebo-Controlled, Multicenter Study of ABSK021 to Assess the Efficacy and Safety in Patients with Tenosynovial Giant Cell Tumor voltooid in Beijing Jishuitan Hospital. Deze studie is de eerste wereldwijde fase III-studie van TGCT die tegelijkertijd in China en de VS wordt uitgevoerd.

Ongeveer 100 deelnemers zullen worden ingeschreven in ongeveer 50 centra wereldwijd, waaronder 30 centra in China.