Abbisko Therapeutics Co. Ltd. kondigde de voltooiing aan van de patiëntenregistratie voor haar cruciale Fase III-studie, MANEUVER (ABSK021-301) STUDY, voor de evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van pimicotinib bij patiënten met tenosynoviale reusachtige celtumor (TGCT). Er zijn in totaal 94 patiënten ingeschreven en daarmee is het oorspronkelijke doel van 90 patiënten overtroffen.

De studie wordt wereldwijd op meer dan 30 onderzoekslocaties uitgevoerd, waarbij Europese en Noord-Amerikaanse patiënten goed zijn voor meer dan de helft van de totale inschrijving. Dit onderzoek is een Fase III, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, multicenteronderzoek, het eerste wereldwijde Fase III-onderzoek van TGCT dat tegelijkertijd wordt uitgevoerd in China, de VS, Canada en Europa. De goedkeuring om deze Fase III studie uit te voeren werd ontvangen door de Chinese NMPA in oktober 2022, de Amerikaanse FDA in maart 2023, en de EMA in september 2023.

Pimicotinib is een nieuwe, oraal beschikbare, zeer selectieve en zeer krachtige kleine molecule remmer van CSF-1R, onafhankelijk ontdekt en ontwikkeld door Abbisko Therapeutics. Het heeft de Breakthrough Therapy Designation (BTD) gekregen van de Chinese NMPA en de Amerikaanse FDA, evenals de PRIME-aanduiding van het EMA. Bovendien heeft de U.S.F. Fast Track Designation (FTD) toegekend, en Orphan Drug Designation (ODD) toegekend door EMA in januari 2024, voor de behandeling van TGCT-patiënten die niet vatbaar zijn voor chirurgie.

De aanwijzingen zullen de wereldwijde ontwikkeling en commercialisering van pimicotinib versnellen. Begin december 2023 sloot Abbisko Therape een licentieovereenkomst met Merck. Volgens de voorwaarden van de overeenkomst heeft Abbisko Theraputics Merck een exclusieve licentie verleend voor het commercialiseren van producten die pimicotinib bevatten of bevatten op het Chinese vasteland, Hong Kong, Macau en Taiwan, en een exclusieve optie voor wereldwijde commerciële rechten van pimicotinib.

TGCT is een plaatselijk agressief gezwel dat synoviale gewrichten, slijmvlieszakken en peesvliezen aantast, wat leidt tot zwelling, pijn, stijfheid en verminderde activiteit van de aangetaste gewrichten, wat de levenskwaliteit van de patiënt ernstig aantast. Op dit moment is er geen systemische therapie goedgekeurd in China en Europa, en slechts één in de V.S. In de regio's China, de V.S. en Europa zijn er nog onbeantwoorde medische behoeften van TGCT-patiënten. Naast TGCT onderzoekt Abbisko actief het potentieel van pimicotinib voor de behandeling van andere indicaties.

Het bedrijf heeft goedkeuring gekregen van de Chinese NMPA om Fase II klinische studies uit te voeren bij chronische graft-versus-host ziekte (cGVHD) en gevorderde alvleesklierkanker. De Fase III MANEUVER-studie (ABS K021-301) is een gerandomiseerde, dubbelblinde en placebogecontroleerde, multicentrische klinische studie die is ontworpen om de veiligheid en werkzaamheid van pimicotinib bij patiënten met TGCT te evalueren. Deze studie bestaat uit twee delen.

Deel 1 is een dubbelblinde fase, waarin in aanmerking komende patiënten gerandomiseerd werden naar de pimicotinib-behandelingsgroep of bijpassende placebogroep en 50 mg QD pimicotinib of bijpassende placebo (28 dagen/cyclus) kregen tot de voltooiing van 24 weken dosering (deel 1). Patiënten die deel 1 voltooiden, kwamen in aanmerking om door te gaan met deel 2 van het onderzoek. Deel 2 is een open-label behandelingsfase, en alle patiënten die aan deze fase deelnamen, ontvingen 50 mg QD pimicotinib tot 24 weken dosering of terugtrekking uit de studie.

Er zouden ongeveer 90 patiënten worden ingeschreven en het primaire eindpunt is ORR over 25 weken door de geblindeerde onafhankelijke beoordelingscommissie (IRC).