60 Degrees Pharmaceuticals, Inc. kondigt de goedkeuring aan van een door de Investigational Review Board (IRB) goedgekeurde Fase IIA klinische studie. De studie heeft als doel de werkzaamheid en veiligheid te onderzoeken van het ARAKODA®? regime van tafenoquine in combinatie met standaardmedicatie voor de behandeling van in het ziekenhuis opgenomen Babesiosis-patiënten met een lager risico op terugval. Daarnaast heeft de U.S. Food and Drug Administration (FDA) de eerder aangekondigde vergadering van 15 januari Type C van het bedrijf verschoven naar 17 januari 2024, vanwege een federale feestdag. De agenda en al het materiaal dat SXTP bij de FDA heeft ingediend ter ondersteuning van de Type C-bijeenkomst blijven ongewijzigd. Babesiose is een potentieel levensbedreigende, door teken overgedragen ziekte die in de Verenigde Staten steeds meer voorkomt. De veiligheid van het goedgekeurde regime van tafenoquinen voor malariaprofylaxe is beoordeeld in vijf afzonderlijke gerandomiseerde, dubbelblinde, actieve vergelijkende of placebogecontroleerde onderzoeken met een duur tot zes maanden. Tafenoquine is niet bewezen effectief voor de behandeling of preventie van Babesiosis en is niet goedgekeurd door de FDA voor een dergelijke indicatie. De Fase IIA-studie, getiteld "Dubbelblind placebogecontroleerd onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van oraal Tafenoquine plus standaardbehandeling versus placebo plus standaardbehandeling bij patiënten die voor Babesiose in het ziekenhuis zijn opgenomen", zal naar verwachting vanaf het tweede kwartaal van 2024 ten minste 24 patiënten in de VS omvatten. Het primaire eindpunt van de studie is de tijd tot moleculaire genezing, zoals bepaald door een door de FDA goedgekeurde nucleïnezuurtest (NAT). Het onderzoek zal worden uitgevoerd in drie ziekenhuizen in het noordoosten van de Verenigde Staten. Gebruik bij specifieke populaties: Adviseer vrouwen om geen borstvoeding te geven aan een G6PD-deficiënt kind of kind met onbekende G6PD-status tijdens de behandeling en gedurende 3 maanden na de laatste dosis ARAKODA. De veiligheid van het goedgekeurde regime van tafenoquine voor malariaprofylaxe is beoordeeld in vijf afzonderlijke
gerandomiseerde, dubbelblinde, actief vergelijkende of placebogecontroleerde onderzoeken met een duur van maximaal zes maanden. De Fase IIA-studie, getiteld "Dubbelblind placebogecontroleerd onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van orale
Tafenoquine plus Standard of Care versus Placebo plus Standard of Care bij patiënten die voor Babesiosis in het ziekenhuis zijn opgenomen?
zal naar verwachting vanaf het tweede kwartaal van 2024 ten minste 24 patiënten in de VS opnemen. Het primaire eindpunt van de
studie zal de tijd zijn tot moleculaire genezing, zoals bepaald door een FDA-goedgekeurde nucleïnezuurtest (NAT). Het onderzoek zal worden uitgevoerd in drie ziekenhuizen in het noordoosten van de Verenigde Staten. De werkzaamheid en veiligheid van 8-aminoquinolines, een klasse geneesmiddelen waartoe tafenoquine en primaquine behoren, voor de preventie en behandeling van malaria is goed ingeburgerd. Het verschijnen van verschillende casestudies over het gebruik van tafenoquine voor babesiose in de literatuur suggereert dat het geneesmiddel voor dit doel wordt gebruikt in de medische praktijk in de VS. Naar schatting 47.000 gevallen van babesiose (d.w.z. infecties veroorzaakt door rode bloedcelparasieten die lijken op malaria en die worden overgedragen door beten van herten teken) komen jaarlijks voor in de Verenigde Staten en de incidentie neemt gestaag toe. Naar schatting 10% van de patiënten met de ziekte van Lyme is besmet met babesiose. Het sterftecijfer van babesiose-patiënten met hartcomplicaties benadert de 10%. Babesiose wordt verspreid door de beet van een besmette zwartpootteken, Ixodes scapularis. Het kan ook verspreid worden door transfusie van besmet bloed. Iedereen kan babesiose krijgen, maar het kan ernstiger zijn bij ouderen, mensen bij wie de milt verwijderd is en mensen met een verzwakt immuunsysteem (bijvoorbeeld mensen met kanker, HIV/AIDS of een transplantatie). De meeste gevallen komen voor in kustgebieden in het noordoosten en het hogere midwesten, met name in delen van New England, de staat New York, New Jersey, Wisconsin, Minnesota en in sommige Europese landen. In het noordoosten komt babesiose zowel in het binnenland als aan de kust voor, inclusief eilanden voor de kust zoals Nantucket en Martha's Vineyard, voor de kust van Massachusetts, en in Long Island en de Hudson Valley in de staat New York. Ziekenhuisopnames als gevolg van babesiose zijn meestal seizoensgebonden en vinden plaats van juni tot augustus. Klinische complicaties zijn onder andere ernstige bloedarmoede, nierfalen, cardiorespiratoir falen en overlijden. Babesiose werd in 2011 in de Verenigde Staten aangemerkt als een nationaal meldingsplichtige ziekte, wat betekent dat staten waar de ziekte meldingsplichtig was, verplicht werden om de Centers for Disease Control and Prevention (CDC) vrijwillig op de hoogte te stellen van gevallen. In 2015 werd babesiose in 33 staten gemeld. Tafenoquine werd ontdekt door het Walter Reed Army Institute of Research en het huidige onderzoek werd gefinancierd door de United States Army Medical & Materiel Development Activity.Tafenoquine werd in 2018 goedgekeurd voor malariaprofylaxe in de Verenigde Staten als ARAKODA® en in Australië als KODATEF®. Beide producten werden in 2019 commercieel gelanceerd en worden momenteel gedistribueerd via netwerken van farmaceutische groothandelaars in elk land. Ze zijn verkrijgbaar bij de detailhandel als geneesmiddel voor malariapreventie dat alleen op recept verkrijgbaar is.