180 Life Sciences Corp. kondigde de ontvangst aan van een schriftelijk antwoord van de U.K. Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) en van de U.S. Food and Drug Administration (FDA) in verband met vragen ingediend in een Type C vergaderverzoek over het geplande gebruik door het bedrijf van de anti-TNF behandeling, adalimumab, voor de behandeling van de ziekte van Dupuytren in een vroeg stadium. De ziekte van Dupuytren is een veel voorkomende chronische, progressieve fibrotische aandoening van de hand, die ertoe leidt dat de vingers onomkeerbaar in de handpalm krullen en die zeer invaliderend kan zijn.

Ongeveer 20-35% van de patiënten met een palmaire knobbel van de ziekte van Dupuytren in een vroeg stadium ontwikkelt zich tot contracturen van de vingers. Ruwweg 12 miljoen mensen in de VS, 2,5 miljoen in het VK en 18 miljoen in de EU hebben in een vroeg stadium progressieve ziekte van Dupuytren. Momenteel is er geen goedgekeurde behandeling voor deze patiënten, die moeten wachten tot de ziekte verergert met verlies van handfunctie voordat zij een operatie of behandeling met collagenase ondergaan.

Helaas heeft de ziekte de neiging na deze behandelingen terug te komen. De MHRA heeft een eerste reactie gegeven na een vergadering voor wetenschappelijk advies. Het bureau was het ermee eens dat er geen verdere niet-klinische studies nodig zijn voor het geplande gebruik van de anti-TNF-behandeling, adalimumab, voor de behandeling van de ziekte van Dupuytren in een vroeg stadium, en dat het ontbreken van niet-klinische studies kan worden gestaafd door literatuuronderzoek.

De MHRA heeft aangegeven dat het weliswaar biologisch aannemelijk is dat het primaire eindpunt van knobbelhardheid en het secundaire eindpunt van knobbelgrootte met ziekteprogressie correleren, maar dat er bewijs nodig is om ze als klinisch zinvolle surrogaateindpunten te valideren. Zonder bewijs dat de eindpunten die in de Fase 2b studie gebruikt worden, voorspellend zijn voor klinische eindpunten en zonder andere geïdentificeerde studieproblemen aan te pakken, is het onwaarschijnlijk dat de Fase 2b studie aanvaardbaar zou worden geacht als één enkele pivotale studie ter ondersteuning van een aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen. De Vennootschap is bezig met de voorbereiding van het bewijs ter ondersteuning van de eindpunten van Fase 2b en om andere MHRA-zorgen aan te pakken.