Vor Bio kondigde een succesvolle eerste bewerking aan van CD33 en CLL-1 in menselijke hematopoietische stamcellen (HSC's), waaruit blijkt dat de nieuwe aanpak voor de behandeling van acute myeloïde leukemie (AML) nog steeds vooruitgang boekt. De gegevens worden voorgesteld op het congres van de European Hematology Association in Wenen, Oostenrijk.
De preklinische gegevens tonen aan dat multiplex deletie door CRISPR/Cas9 van CD33 en CLL-1 van menselijke CD34+ hematopoietische stam- en progenitorcellen (HSPC's) de celfunctie in stand hield en op lange termijn na enting in vivo bleef bestaan, met een hoog niveau van editing, geen counterselectie, en een minimaal translocatierisico in vergelijking met niet-geëditeerde controlecellen. Bovendien doet het genetisch modificeren van HSPC's om geselecteerde celoppervlak-targets te verwijderen geen afbreuk aan hun functie, en deze dubbel gemanipuleerde cellen vertoonden een significante bescherming tegen gerichte immunotherapie in vitro.
AML is de meest voorkomende vorm van acute leukemie bij volwassenen en wordt gekenmerkt door een overmatige proliferatie van onrijpe myeloïde progenitorcellen en hun onvermogen om zich naar behoren te differentiëren tot rijpe bloedcellen. HSC-transplantatie van gezonde donoren is de standaardbehandeling en momenteel krijgt ongeveer 40% van de AML-patiënten die een HSC-transplantatie ondergaan, een terugval van hun kanker, met een tweejarig overlevingspercentage van minder dan 20%, wat de noodzaak van nieuwe therapeutische benaderingen voor deze patiënten onderstreept.