Vor Biopharma Inc. is een cel- en genoom-engineeringtherapiebedrijf in een klinische fase. Het bedrijf houdt zich bezig met het combineren van een nieuwe benadering van patiëntentechnologie met doelgerichte therapieën om oplossingen te bieden voor patiënten die lijden aan hematologische maligniteiten. Het gepatenteerde platform maakt gebruik van expertise in de biologie van hematopoëtische stamcellen (HSC), genoomanalyse en de ontwikkeling van doelgerichte therapieën om HSC's genetisch te modificeren om oppervlaktedoelen te verwijderen die door kankercellen worden uitgedrukt. De belangrijkste gemanipuleerde hematopoëtische stamcel (eHSC)-productkandidaat van het bedrijf is tremtelectogene empogeditemcel (trem-cel), voor de behandeling van acute myeloïde leukemie (AML) en andere bloedkankers. Het is ontworpen om de standaardbehandeling in transplantatiesettings te vervangen voor patiënten die lijden aan acute myeloïde leukemie (AML) en andere bloedkankers. VBP101 is een Fase I/II, multicenter, open-label, first-in-human studie van trem-cel bij patiënten met AML.