Vertex Pharmaceuticals Incorporated heeft aangekondigd dat de Europese Commissie een voorwaardelijke vergunning heeft verleend voor het in de handel brengen van CASGEVY? (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), een CRISPR/Cas9-gen-edited therapie. CASGEVY is goedgekeurd voor de behandeling van patiënten van 12 jaar en ouder met ernstige sikkelcelziekte (SCD) gekenmerkt door terugkerende vaso-occlusieve crises (VOC's) of transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie (TDT), voor wie hematopoëtische stamceltransplantatie (HSC) geschikt is en een humaan leukocytenantigeen-gematchte verwante HSC-donor niet beschikbaar is.

CASGEVY is de enige genetische therapie die is goedgekeurd voor SCD- en TDT-patiënten in de Europese Unie (EU) en met deze goedkeuring zijn er nu meer dan 8.000 patiënten die potentieel in aanmerking komen voor behandeling. Vertex werkt al nauw samen met nationale gezondheidsautoriteiten om ervoor te zorgen dat patiënten die hiervoor in aanmerking komen zo snel mogelijk toegang krijgen. Door dit werk heeft Vertex zich verzekerd van vroege toegang voor in aanmerking komende TDT-patiënten in Frankrijk, vooruitlopend op het nationale terugbetalingsproces.

Vertex blijft samenwerken met ziekenhuizen die ervaring hebben met stamceltransplantatie om een netwerk van onafhankelijk opererende geautoriseerde behandelcentra (ATC's) op te zetten voor de toediening van CASGEVY. Er zijn momenteel drie geactiveerde ATC's in de EU en Vertex is van plan om in totaal ongeveer 25 centra in Europa te activeren.