Unicycive Therapeutics, Inc. heeft een update verstrekt gebaseerd op recente interacties met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA of Agency) betreffende de New Drug Application (NDA) van het bedrijf voor lanthaan dioxycarbonaat (LDC), voorheen bekend als Renazorb. LDC is een nieuw onderzoeksgeneesmiddel dat wordt ontwikkeld voor de behandeling van hyperfosfatemie bij patiënten met chronische nierziekte die dialyse ondergaan. Ter voorbereiding op de verwachte indiening van een NDA voor LDC, heeft het bedrijf een pre-NDA vergadering met de FDA aangevraagd om de inhoud van de NDA op elkaar af te stemmen.

Zoals eerder vermeld, had het Agentschap verzocht om een 6 maanden durende toxiciteitsstudie bij muizen waarin LDC werd vergeleken met lanthaancarbonaat (LC), de geneesmiddelsubstantie in Fosrenol, het referentiedrug voor de 505(b)(2) regelgevingsroute. Na bestudering van het onderzoeksrapport wees het Agentschap er echter op dat, hoewel de nadelige GI-bevindingen die werden waargenomen met LDC kwalitatief vergelijkbaar zijn met die van lanthaancarbonaat, er kwantitatieve verschillen waren. Op basis van de beoordeling van deze informatie heeft de FDA het bedrijf gevraagd om aanvullende informatie te verstrekken, waaronder risicobeoordeling en klinische gegevens, om de verdraagbaarheid van LDC te evalueren bij patiënten met een chronische nierziekte die dialyse ondergaan.

Het bedrijf heeft om een vervolgbijeenkomst met de FDA gevraagd om zijn aanvullende verzoeken te bespreken. Unicycive streeft naar goedkeuring van LDC door de FDA via de 505(b)(2). Als onderdeel van het klinische ontwikkelingsprogramma werden twee klinische studies uitgevoerd bij meer dan 100 gezonde vrijwilligers.

De wereldwijde marktkans voor de behandeling van hyperfosfatemie wordt geschat op meer dan $2,5 miljard in 2023, waarvan de Verenigde Staten meer dan $1 miljard voor hun rekening nemen. Ondanks de beschikbaarheid van verschillende door de FDA goedgekeurde medicijnen, slaagt 75% van de Amerikaanse dialysepatiënten er niet in om de streefwaarden voor fosfor te halen die in de gepubliceerde medische richtlijnen worden aanbevolen.