TransCode Therapeutics, Inc. kondigt positieve resultaten aan met haar belangrijkste therapeutische kandidaat, TTX-MC138, in muismodellen die menselijke glioblastoma multiforme (GBM) tumoren dragen. In dit onderzoek werd de therapeutische kandidaat toegediend aan hersentumoren en werd het doel effectief bereikt. GBM is de meest voorkomende en agressieve vorm van hersenkanker.

De prognose is slecht, ondanks de vooruitgang in standaardtherapie. Het 5-jaars overlevingspercentage is de afgelopen 30 jaar vrijwel onveranderd gebleven. TransCode gelooft dat er dringend behoefte is aan de ontwikkeling van effectievere therapieën.

In het door TransCode gerapporteerde onderzoek werden muizen, geïmplanteerd met tumoren afkomstig van menselijke GBM-patiënten, behandeld met TTX-MC138 en in beeld gebracht met MRI (Magnetic Resonance Imaging) om de toediening van de therapeutische kandidaat aan de tumoren te bepalen. Daarnaast werd de farmacodynamische activiteit van TTX-MC138 bepaald door remming van het therapeutische doelwit, miRNA-10b, te meten met qRT-PCR. TTX-MC138 werd intraveneus geïnjecteerd en stapelde zich efficiënt op in de tumoren.

Belangrijk is dat de therapeutische kandidaat blijvende activiteit vertoonde en miRNA-10b, waarvan bekend is dat het een aanjager van tumorgroei in glioblastoma is, aanzienlijk remde. TTX-MC138 bestaat uit een ijzeroxide nanodrager geconjugeerd met een nucleïnezuur dat is ontworpen om het oncogene RNA, microRNA-10b, te remmen. MiRNA-10b wordt beschreven als de hoofdregulator van kankerprogressie in een aantal vergevorderde vaste tumoren.

TransCode gelooft dat TTX-MC138 gebruikt zou kunnen worden als behandeling voor veel van deze vormen van kanker. Toediening van TTX-MC138 heeft geleid tot volledige regressie van uitgezaaide ziekte in talrijke muismodellen van alvleesklier- en borstkanker. Bovendien werd TTX-MC138 met succes toegediend en werd de werkzaamheid ervan aangetoond bij spontaan katachtig mammacarcinoom.

Het onderzoek werd geleid door Dr. Anna Moore, professor en directeur van het Precision Health Program aan de Michigan State University en wetenschappelijk medeoprichter van TransCode. TransCode's eerste klinische studie met TTX-MC138 bij mensen is open voor inschrijving en heeft haar eerste patiënt gedoseerd.

In deze klinische studie krijgen maximaal 12 patiënten een enkele microdosis radioactief gelabelde TTX-MC138, gevolgd door niet-invasieve PET-MRI en andere testen. De studie is bedoeld om de hoeveelheid TTX-MC138 die aan metastatische laesies wordt toegediend en de farmacokinetiek van de therapeutische kandidaat bij kankerpatiënten te kwantificeren. De studie kan belangrijke gegevens opleveren over de toediening van TTX-MC138 aan klinische uitzaaiingen die informatie kunnen geven over de doseringsselectie, de doseringsfrequentie en de patiëntenselectie om de weg naar succes in klinische studies in een later stadium te versnellen.

Deze studie is niet bedoeld om de therapeutische werkzaamheid te evalueren.