Synthetic Biologics, Inc., een gediversifieerd bedrijf in een klinische fase dat geneesmiddelen ontwikkelt voor de behandeling van ziekten in gebieden met een grote onbeantwoorde behoefte, kondigde een positief resultaat aan van de beoordeling door het Data and Safety Monitoring Committee (DSMC) van de resultaten van het eerste cohort van zijn fase 1b/2a gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde klinische studie van SYN-004 (ribaxamase) bij ontvangers van allogene hematopoëtische celtransplantatie (HCT) voor de preventie van acute graft-versus-host-ziekte (aGVHD). Aan cohort 1 namen 19 patiënten deel die ten minste één dosis studiegeneesmiddel ontvingen (SYN-004 of Placebo, gerandomiseerd 2:1). Zestien patiënten ontvingen ten minste één dosis intraveneuze (IV) meropenem en 12 van deze patiënten voltooiden voldoende doses IV meropenem om de eindpunten van de studie te kunnen evalueren.

Het onderzoek loopt nog en blijft geblindeerd; de belangrijkste bevindingen van geblindeerde gegevens voor cohort 1 zijn echter hieronder opgenomen: Bijwerkingen (AE) en ernstige bijwerkingen (SAE) waargenomen in cohort 1 waren typisch voor die waargenomen bij allo-HCT-patiënten en de onderzoekers stelden niet vast dat AE of SAE's verband hielden met de behandeling met studiegeneesmiddelen. In totaal werden 13 SAE's gemeld bij 10 patiënten, met als meest voorkomende SAE infecties en infecties inclusief sepsis. Eén patiënt overleed 14 dagen na de laatste dosis studiegeneesmiddel (binnen de rapportageperiode van 30 dagen) als gevolg van sepsis die geen verband hield met het studiegeneesmiddel.

In overeenstemming met eerdere studies van SYN-004 bij gezonde vrijwilligers, werd SYN-004 niet waargenomen in bloedmonsters van de meerderheid van de evalueerbare patiënten. In totaal drie plasmamonsters (~2% van alle geanalyseerde monsters) hadden lage maar kwantificeerbare niveaus van SYN-004 met behulp van een gevoelige ECL-test. Geen van de drie ECL-positieve plasmamonsters bleek actief SYN-004 te bevatten met behulp van een functionele enzymactiviteitstest.

De farmacokinetiek van Meropenem was zoals verwacht voor deze patiëntenpopulatie. Op basis van een beoordeling van de veiligheids- en farmacokinetische gegevens heeft het DSMC aanbevolen dat de studie kan doorgaan met de inschrijving van cohort 2, waarin het studiegeneesmiddel (SYN-004 of placebo) zal worden toegediend in combinatie met het IV beta-lactam antibioticum piperacillin/tazobactam.