Taysha Gene Therapies, Inc. kondigde aan dat na ontvangst van feedback van de Food and Drug Administration (FDA) van de Verenigde Staten (V.S.) over een registratietraject voor TSHA-120, het bedrijf de ontwikkeling van zijn TSHA-120-programma in evaluatie voor de behandeling van reusachtige axonale neuropathie (GAN) zal stopzetten. Verder kondigde Taysha aan dat Astellas Gene Therapies, Inc. (f/k/a Audentes Therapeutics, Inc. (d/b/a Astellas Gene Therapy)) (Astellas) ervoor heeft gekozen om haar optie om een exclusieve licentie voor TSHA-120 te verkrijgen in het kader van de optieovereenkomst tussen Astellas en Taysha niet uit te oefenen. In 2022 diende Taysha een subset van beschikbaar bewijs in van een Fase 1/2 klinische studie waarin TSHA-120 werd onderzocht voor de behandeling van GAN, die was gestart door het NIH, en beoordeelde dit met de FDA in een Type B eindfase 2-bijeenkomst.

De feedback van de FDA omvatte de noodzaak om de heterogeniteit van ziekteprogressie bij GAN en de inspanningsafhankelijke aard van MFM32 als primair eindpunt in een niet-geblindeerde studie aan te pakken. Om een mogelijk regelgevend pad voor TSHA-120 verder te bespreken, diende Taysha in juni 2023 een nieuwe uitgebreide analyse in van alle gegevens van de natural history en interventiestudie, waarbij functionele en biologische metingen werden vergeleken met een Disease Progression Model (DPM) als onderdeel van een Type C-vergaderingsverzoek aan de FDA. Feedback van de FDA op de Type C-bijeenkomst gaf aan dat de FDA een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie blijft aanbevelen als de optimale weg om de werkzaamheid van TSHA-120 aan te tonen.

Naast andere gebieden van feedback, gaf de FDA ook een mogelijk pad voor een enkelarmig onderzoek met een externe controlegroep die gematched werd met te behandelen patiënten door meerdere prognostische factoren en raadde een langere termijn opvolging aan om rekening te houden met mogelijke vertekening.