Onderneming Spark Therapeutics Inc Nasdaq

Spark Therapeutics, Inc. is een gentherapiebedrijf. Het bedrijf richt zich op de behandeling van weesziekten. Het heeft een pijplijn van productkandidaten die zich richten op meerdere zeldzame verblindende aandoeningen, hematologische aandoeningen en neurodegeneratieve ziekten. Zijn pijplijn omvat een productkandidaat die choroideremie (CHM) richt, die zich in een Fase I/II klinische studie bevindt en een productkandidaat voor hemofilie A, die zich in een Fase I/II klinische studie bevindt. Het productkandidaat, voretigene neparvovec, is bedoeld voor de behandeling van een genetische blindheid of een erfelijke netvliesaandoening (IRD). De programma's gericht op hematologische aandoeningen omvatten SPK-FIX, waarvoor het hoofdproduct kandidaat, SPK-9001, zich in een Fase I/II klinische studie bevindt voor de behandeling van hemofilie B, evenals SPK-FVIII voor de behandeling van hemofilie A. In haar SPK-FVIII programma voor de behandeling van hemofilie A, is de Vennootschap een dosis-escalerende Fase I/II klinische studie gestart voor haar hoofdproduct kandidaat, SPK-8011.