Rocket Pharmaceuticals, Inc. heeft aangekondigd dat het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) Priority Medicines (PRIME) heeft toegekend aan RP-A501, de op adeno-geassocieerd virus (AAV) gebaseerde gentherapie van de onderneming voor de behandeling van de ziekte van Danon, een verwoestende en dodelijke erfelijke cardiomyopathie waarvoor geen genezing mogelijk is.
cardiomyopathie waarvoor geen curatieve therapieën bestaan. De PRIME-aanwijzing werd toegekend op basis van positieve veiligheids- en werkzaamheidsgegevens van de Fase 1 klinische studie van RP-A501 bij patiënten met Danon Disease en het potentieel van RP-A501 om te voldoen aan de grote onvervulde medische behoefte in deze populatie. De PRIME-aanwijzing biedt de voordelen van vroegtijdige en verbeterde steun van het EMA voor de ontwikkeling van geneesmiddelen die gericht zijn op onvervulde medische behoeften, evenals de mogelijkheid van een versnelde beoordeling van de marketingaanvraag. Rocket
kreeg onlangs ook het predikaat Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) voor zijn RP-A501-programma, dat ook het predikaat Fast Track, Orphan Drug (VS) en Rare Pediatric heeft. De gegevens toonden consistente en robuuste verbeteringen aan in meerdere klinische en zeer relevante laboratoriumparameters, waaronder LAMP-2 eiwitexpressie, verminderde autofagische vacuoles, hersennatriuretische peptide (BNP), hooggevoelige troponine I, en linker ventrikelmassa en wanddikte. Daarnaast was er verbetering van de symptomen, zoals beoordeeld door de New York Heart Association klasse en de kwaliteit van leven, zoals gemeten door de Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire. Met name de verbeteringen en stabilisatie van BNP bij patiënten van fase 1 stonden in direct contrast met verslechterende patronen die werden waargenomen bij patiënten die deelnamen aan een gelijktijdig prospectief onderzoek naar de natuurlijke historie. De resultaten toonden verbeteringen en/of normalisatie in meerdere kwantificeerbare parameters die cardiologen in de klinische praktijk gebruiken om risicobeoordeling en behandelingsbeslissingen mogelijk te maken.