Reata Pharmaceuticals, Inc. heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration ("FDA") SKYCLARYS(TM) (omaveloxolone) heeft goedgekeurd voor de behandeling van ataxie van Friedreich bij volwassenen en adolescenten van 16 jaar en ouder. Met deze goedkeuring heeft de FDA een voucher voor prioritaire beoordeling voor zeldzame kinderziekten toegekend. De goedkeuring van SKYCLARYS wordt ondersteund door de werkzaamheids- en veiligheidsgegevens van de MOXIe Part 2 studie en een post hoc Propensity-Matched analyse van de open-label MOXIe Extension studie.

MOXIe Part 2 was een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie. Patiënten met genetisch bevestigde ataxia van Friedreich en baseline gemodificeerde Friedreich's Ataxia Rating Scale ("mFARS") scores tussen 20 en 80 werden 1:1 gerandomiseerd om placebo of 150 mg SKYCLARYS per dag te ontvangen. Het primaire eindpunt was de verandering van de mFARS-score ten opzichte van placebo op week 48 in de Full Analysis Population van patiënten zonder ernstige pes cavus (n=82).

De mFARS is een klinisch beoordelingsinstrument om de functie van de patiënt te beoordelen en wordt gebruikt in klinische studies om de doeltreffendheid van onderzoeksproducten voor gebruik bij Friedreichs ataxie te beoordelen. Behandeling met SKYCLARYS resulteerde in statistisch significant lagere mFARS-scores (minder beperkingen) ten opzichte van placebo in week 48. Het voor placebo gecorrigeerde verschil tussen de twee groepen was -2,41 punten met een p-waarde van 0,0138.