RALLYBIO CORPORATION Rallybio Corporation kondigde positieve voorlopige resultaten aan van zijn lopende Fase 1b proof-of-concept studie van RLYB212, een anti-HPA-1a monoklonaal antilichaam voor de preventie van foetale en neonatale alloimmuun trombocytopenie (FNAIT). Deze gegevens tonen aan dat een week na een enkele subcutane dosis, RLYB212 in staat was om getransfundeerde HPA-1a positieve bloedplaatjes snel te elimineren in vergelijking met placebo in een challenge model van een catastrofale foetale maternale bloeding. Aanvullende farmacokinetische gegevens suggereren de mogelijkheid van minder frequente dosering.
In overeenstemming met eerder gerapporteerde gegevens lieten deze voorlopige resultaten een aanvaardbare veiligheid en verdraagbaarheid zien, zonder ernstige bijwerkingen. De lopende Fase 1b-studie is een enkelblind, placebogecontroleerd proof-of-concept-onderzoek dat is opgezet om het vermogen van subcutaan RLYB212 vast te stellen om de eliminatie van HPA-1a-positieve bloedplaatjes, getransfundeerd aan HPA-1a-negatieve gezonde mannelijke deelnemers, aanzienlijk te versnellen. In deze studie dient de eliminatie van getransfundeerde bloedplaatjes als een surrogaat voor de beoordeling van het vermogen van een anti-HPA-1a-antilichaam om snelle eliminatie van HPA-1a-positieve foetale bloedplaatjes uit de circulatie van een aanstaande moeder te bevorderen, waardoor mogelijk HPA-1a maternale alloimmunisatie en het optreden van FNAIT bij foetussen en pasgeborenen wordt voorkomen.
De bloedplaatjesuitdaging in dit model vertegenwoordigt een equivalente foetale moederlijke bloeding van 30 ml, een zeldzaam en catastrofaal scenario tijdens de zwangerschap. Rallybio kondigde in augustus 2022 aan dat het bedrijf het protocol wijzigde om extra bemonsteringstijdstippen toe te voegen en het dosisbereik uit te breiden om de absorptie en concentratie-effectrelatie van RLYB212 met de eliminatie van bloedplaatjes verder te karakteriseren. Gelijktijdige PK-beoordelingen zijn opgenomen om een robuuste dataset van dosis-concentratie-effectparameters te genereren om substantiële PK/PD-modellering voor dosering in een toekomstige registratiestudie mogelijk te maken.
De studie wordt uitgevoerd op de afdeling Clinical Research van het Fraunhofer Institute for Translational Medicine and Pharmacology ITMP, in Frankfurt/Main, Duitsland, in samenwerking met het Institute of Transfusion Medicine and Immunohaematology, German Red Cross (Deutsches Rotes Kreuz) Blood Transfusion Service Baden-Württemberg-Hessen gGmbH in Frankfurt/Main, Duitsland.
